Lieky na ojedinelé ochorenia

ZHRNUTIE K DOKUMENTU:

Nariadenie (ES) č. 141/2000 o liekoch na ojedinelé ochorenia

SÚHRN

AKÝ JE CIEĽ TOHTO NARIADENIA?

• Stanovujú sa v ňom kritériá zaraďovania určitých liekov medzi lieky na ojedinelé ochorenia*, ktoré sú určené na prevenciu, diagnózu a liečbu zriedkavých ochorení.
• Zabezpečujú sa v ňom stimuly na ich výskum, vývoj a obchodovanie s nimi.

HLAVNÉ BODY

• Výrobok môže získať status lieku na ojedinelé ochorenie, ak výrobcovia preukážu:
  • že je určený na diagnostiku, prevenciu alebo liečbu život ohrozujúceho alebo chronicky invalidizujúceho ochorenia, ktoré postihuje menej ako 5 z 10 000 ľudí v EÚ; alebo
  • že bez stimulov by sa predajom lieku v EÚ nevytvorili dostatočné príjmy na odôvodnenie nevyhnutných investícií; a
  • že neexistuje uspokojivá alternatíva, alebo ak existuje liečba, že navrhovaná liečba by mala byť významným prínosom.
• Výbor pre lieky na ojedinelé ochorenia:
  • preskúmava žiadosti o získanie statusu lieku na ojedinelé ochorenia;
  • vydáva stanovisko do 90 dní od prijatia žiadosti;
  • radí Európskej komisii pri tvorbe politiky EÚ v oblasti liekov na ojedinelé ochorenia;
  • pomáha Komisii pri medzinárodných rokovaniach v záležitostiach týkajúcich sa liekov na ojedinelé ochorenia;
  • pomáha Komisii pri vypracovávaní podrobných usmernení.
• Komisia prijíma konečné stanovisko o aplikácii lieku na ojedinelé ochorenia do 30 dní od prijatia stanoviska výboru. Európska agentúra pre lieky môže:
  • poskytovať rady o potrebných testoch a skúškach na žiadosť vývojára lieku na ojedinelé ochorenie;
  • úplne alebo čiastočne odpustiť poplatky za udelenie registrácie.
• Výrobcovia liekov na ojedinelé ochorenia môžu využiť:
  • výhradné právo na obchodovanie s liekom až do 10 rokov (môže sa skrátiť na 6 rokov, ak je liek dostatočne ziskový po 5 rokoch; môže sa predĺžiť na 12 rokov, ak sa skúmajú možné vplyvy výrobku na deti);
  • ďalšie stimuly, najmä pre MSP, na podporu výskumu a vývoja liekov na ojedinelé ochorenia.
• Komisia mala do 22. januára 2001 vydať podrobný zoznam všetkých dostupných stimulov, ktorý mala pravidelne aktualizovať.
• Komisia mala do 22. januára 2006 vydať správu o vykonávaní právnych predpisov a o ich prínosoch pre verejné zdravie.
• V roku 2016 Komisia vydala aktualizovanú verziu zoznamu.

ODKEDY SA NARIADENIE UPLATŇUJE?

Uplatňuje sa od 22. januára 2000.

KONTEXT

Niektoré ochorenia sú tak ojedinelé, že za bežných trhových podmienok by farmaceutické spoločnosti neboli ochotné investovať do ich výskumu. Výrobky na liečbu týchto ochorení sa zvyknú nazývať lieky na ojedinelé ochorenia a na ich úspešný vývoj sú potrebné stimuly.

Ďalšie informácie:

• Zaradenie medzi lieky na ojedinelé ochorenia na webovej lokalite Európskej agentúry pre lieky
• Lieky na ojedinelé ochorenia na webovej lokalite Európskej komisie

HLAVNÝ POJEM

*Lieky na ojedinelé ochorenia – lieky vyvinuté na liečbu zriedkavých ochorení. V angličtine majú prívlastok „orphan“ (sirota), pretože farmaceutický priemysel má malý finančný záujem na vývoji a obchodovaní s výrobkami, ktoré sú určené pre veľmi malý počet pacientov trpiacich veľmi ojedinelými ochoreniami.

AKT

Nariadenie Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000 zo 16. decembra 1999 o liekoch na ojedinelé ochorenia (Ú. v. ES L 18, 22.1.2000, s. 1 – 5)

Následné zmeny nariadenia (ES) č. 141/2000 boli zapracované do základného textu. Toto konsolidované znenie slúži len na dokumentáciu.

SÚVISIACE AKTY

Nariadenie Komisie (ES) č. 847/2000 z 27. apríla 2000, ktorým sa ustanovujú vykonávacie pravidlá ku kritériám na zaradenie lieku medzi lieky na ojedinelé ochorenia a definície pojmov „podobný liek“ a „klinická nadradenosť“ (Ú. v. ES L 103, 28.4.2000, s. 5 – 8)

Oznámenie Komisie k nariadeniu Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000 o liekoch na ojedinelé ochorenia (Ú. v. EÚ C 178, 29.7.2003, s. 2 – 8)

Nariadenie Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004 z 31. marca 2004, ktorým sa stanovujú postupy spoločenstva pri povoľovaní liekov na humánne použitie a na veterinárne použitie a pri vykonávaní dozoru nad týmito liekmi a ktorým sa zriaďuje Európska agentúra pre lieky (Ú. v. EÚ L 136, 30.4.2004, s. 1 – 33) Pozri konsolidované znenie.

Nariadenie Komisie (ES) č. 2049/2005 z 15. decembra 2005, ktorým sa v zmysle nariadenia Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004 ustanovujú pre mikropodniky, malé a stredné podniky pravidlá platenia poplatkov Európskej agentúre pre lieky a pre prijímanie jej administratívnej pomoci (Ú. v. EÚ L 329, 16.12.2005, s. 4 – 7)

Nariadenie Komisie (ES) č. 507/2006 z 29. marca 2006 o podmienečnom povolení uviesť na trh lieky humánnej medicíny, ktoré patria do rozsahu pôsobnosti nariadenia Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004 (Ú. v. EÚ L 92, 30.3.2006, s. 6 – 9)

Nariadenie Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 1901/2006 z 12. decembra 2006 o liekoch na pediatrické použitie, ktorým sa mení a dopĺňa nariadenie (EHS) č. 1768/92, smernica 2001/20/ES, smernica 2001/83/ES a nariadenie (ES) č. 726/2004 (Ú. v. EÚ L 378, 27.12.2006, s. 1 – 19)

Usmernenie k aspektom uplatňovania článku 8 ods. 2 nariadenia Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000: Preskúmanie obdobia výhradného práva na trhu v prípade liekov na ojedinelé ochorenia (Ú. v. EÚ C 242, 23.9.2008, s. 8 – 11)

Usmernenie k aspektom uplatňovania článku 8 ods. 1 a 3 nariadenia (ES) č. 141/2000: Posúdenie podobnosti liekov s registrovanými liekmi na ojedinelé ochorenia, ktoré majú výhradné právo na trhu, a uplatnenie výnimiek z tohto výhradného práva na trhu (Ú. v. EÚ C 242, 23.9.2008, s. 12 – 16)

Posledná aktualizácia 24.05.2016