Medicamente pentru afecțiuni rare – medicamente orfane

SINTEZĂ PRIVIND:

Regulamentul (CE) nr. 141/2000 privind produsele medicamentoase orfane

SINTEZĂ

CARE ESTE ROLUL ACESTUI REGULAMENT?

• Regulamentul stabilește criteriile pentru desemnarea anumitor produse medicamentoase ca medicamente orfane* pentru prevenirea, diagnosticarea și tratarea afecțiunilor rare.
• Regulamentul prevede oferirea de stimulente pentru cercetarea, dezvoltarea și lansarea pe piață a acestora.

ASPECTE-CHEIE

• Pentru ca un produs să obțină statutul de medicament orfan, producătorii trebuie să demonstreze că:
  • acesta este prevăzut pentru diagnosticarea, prevenirea și tratamentul unei afecțiuni care pune în pericol viața, care provoacă slăbirea cronică a organismului sau pentru o afecțiune gravă și cronică ce afectează mai puțin de 5 din 10 000 de persoane din Uniunea Europeană (UE); sau
  • fără stimulente, comercializarea medicamentului în UE nu ar genera venituri suficiente pentru justificarea investiției necesare; și
  • nu există nicio metodă satisfăcătoare sau, dacă există tratamente, tratamentul propus ar trebui să fie de un folos semnificativ.
• Comitetul pentru produse medicamentoase orfane:
  • examinează cererile pentru obținerea statutului de medicament orfan;
  • emite un aviz în termen de 90 de zile de la primirea unei cereri;
  • acordă consultanță Comisiei Europene cu privire la elaborarea unei politici referitoare la medicamentele orfane pentru UE;
  • sprijină Comisia în stabilirea de legături internaționale pe probleme referitoare la medicamentele orfane;
  • sprijină Comisia în elaborarea unor orientări detaliate.
• Comisia adoptă avizul final cu privire la o cerere de desemnare a unui medicament orfan în termen de 30 de zile de la primirea avizului comitetului. Agenția Europeană pentru Medicamente poate:
  • să ofere o opinie cu privire la efectuarea determinărilor și testărilor necesare, dacă sponsorul unui medicament orfan o solicită în acest sens;
  • să renunțe integral sau parțial la taxele pentru autorizația de comercializare.
• Producătorii unui medicament orfan pot beneficia de:
  • drepturi de comercializare exclusive de până la 10 ani (această perioadă poate fi redusă la 6 ani dacă medicamentul este suficient de profitabil după 5 ani; poate fi extinsă la 12 ani dacă s-au studiat efectele posibile ale medicamentului la copii);
  • alte stimulente, mai ales pentru IMM-uri, pentru a susține cercetarea și dezvoltarea de medicamente orfane.
• Comisia a trebuit să publice până la 22 ianuarie 2001 un inventar detaliat cu toate stimulentele oferite și să îl actualizeze în mod regulat.
• Comisia a trebuit să publice până la 22 ianuarie 2006 un raport cu privire la punerea în aplicare a legislației și a beneficiilor obținute în materie de sănătate publică.
• În 2016, Comisia a publicat o versiune actualizată a inventarului.

DE CÂND SE APLICĂ REGULAMENTUL?

Regulamentul se aplică începând cu data de 22 ianuarie 2000.

CONTEXT

Unele afecțiuni medicale sunt atât de rare încât, în condiții normale de piață, companiile farmaceutice nu ar dori să investească în cercetarea acestora. Produsele medicamentoase pentru tratarea acestor afecțiuni sunt cunoscute drept medicamente orfane și necesită stimulente dacă se preconizează dezvoltarea acestora cu succes.

Pentru informații suplimentare, consultați:

• „Desemnarea medicamentelor orfane” pe site-ul Agenției Europene pentru Medicamente
• „Produse medicamentoase orfane” pe site-ul Comisiei Europene

TERMEN-CHEIE

* Medicamente orfane: medicamente dezvoltate pentru tratarea afecțiunilor rare. Ele sunt denumite astfel întrucât industria farmaceutică are un interes financiar redus în dezvoltarea și comercializarea de produse destinate exclusiv unui număr mic de pacienți care suferă de afecțiuni foarte rare.

ACT

Regulamentul (CE) nr. 141/2000 al Parlamentului European și al Consiliului din 16 decembrie 1999 privind produsele medicamentoase orfane (JO L 18, 22.1.2000, pp. 1-5)

Modificările succesive aduse Regulamentului (CE) nr. 141/2000 au fost integrate în textul de bază. Această versiune consolidată are doar un caracter informativ.

ACTE CONEXE

Regulamentul (CE) nr. 847/2000 al Comisiei din 27 aprilie 2000 de stabilire a dispozițiilor de aplicare a criteriilor pentru desemnarea unui produs medicamentos ca produs medicamentos orfan și a definițiilor termenilor „produs medicamentos similar” și „superioritate clinică” (JO L 103, 28.4.2000, pp. 5-8)

Comunicare a Comisiei cu privire la Regulamentul (CE) nr. 141/2000 al Parlamentului European și al Consiliului privind produsele medicamentoase orfane (JO C 178, 29.7.2003, pp. 2-8).

Regulamentul (CE) nr. 726/2004 al Parlamentului European și al Consiliului din 31 martie 2004 de stabilire a procedurilor comunitare privind autorizarea și supravegherea medicamentelor de uz uman și veterinar și de instituire a unei Agenții Europene pentru Medicamente (JO L 136, 30.4.2004, pp. 1-33). A se vedea versiunea consolidată.

Regulamentul (CE) nr. 2049/2005 al Comisiei din 15 decembrie 2005 de stabilire, în temeiul Regulamentului (CE) nr. 726/2004 al Parlamentului European și al Consiliului, a normelor privind taxele plătite de microîntreprinderi și întreprinderile mici și mijlocii Agenției Europene pentru Medicamente și asistența administrativă pe care le-o acordă aceasta (JO L 329, 16.12.2005, pp. 4-7)

Regulamentul (CE) nr. 507/2006 al Comisiei din 29 martie 2006 privind autorizația de introducere pe piață condiționată pentru medicamente de uz uman care se încadrează în domeniul de aplicare al Regulamentului (CE) nr. 726/2004 al Parlamentului European și al Consiliului (JO L 92, 30.3.2006, pp. 6-9)

Regulamentul (CE) nr. 1901/2006 al Parlamentului European și al Consiliului din 12 decembrie 2006 privind medicamentele de uz pediatric și de modificare a Regulamentului (CEE) nr. 1768/92, a Directivei 2001/20/CE, a Directivei 2001/83/CE și a Regulamentului (CE) nr. 726/2004 (JO L 378, 27.12.2006, pp. 1-19)

Orientări privind aplicarea articolului 8 alineatul (2) din Regulamentul (CE) nr. 141/2000 al Parlamentului European și al Consiliului: revizuirea perioadei de exclusivitate pe piață a produselor medicamentoase orfane (JO C 242, 23.9.2008, pp. 8-11)

Orientare privind aspectele aplicării articolului 8 alineatele (1) și (3) din Regulamentul (CE) nr. 141/2000: evaluarea similarității dintre medicamente și medicamentele orfane autorizate care beneficiază de exclusivitate de piață și aplicarea derogărilor de la exclusivitatea de piață respectivă (JO C 242, 23.9.2008, pp. 12-16)

Data ultimei actualizări: 24.05.2016