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Summaries of EU Legislation

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Medicamentos para doenças raras — Medicamentos órfãos

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Medicamentos para doenças raras — Medicamentos órfãos

SÍNTESE DE:

Regulamento (CE) n.o 141/2000 relativo aos medicamentos órfãos

SÍNTESE

PARA QUE SERVE ESTE REGULAMENTO?

  • Este regulamento estabelece critérios para a designação de determinados medicamentos como medicamentos órfãos*, destinados a prevenir, diagnosticar e tratar doenças raras.
  • Fornece incentivos à sua investigação, desenvolvimento e comercialização.

PONTOS-CHAVE

  • Para que um medicamento adquira o estatuto de medicamento órfão, os fabricantes têm de demonstrar que:
    • se destina ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de uma patologia que ponha a vida em perigo ou seja cronicamente debilitante e que afete menos de cinco em cada 10 mil pessoas na UE; ou
    • sem incentivos, a venda desse medicamento na UE não gera receitas suficientes para justificar o investimento necessário; e
    • não existe uma alternativa satisfatória ou, caso existam tratamentos, o tratamento proposto deve oferece um benefício significativo.
  • O Comité dos Medicamentos Órfãos:
    • analisa os pedidos de designação de um medicamento como medicamento órfão;
    • emite o seu parecer no prazo de 90 dias após a receção do pedido;
    • aconselha a Comissão Europeia no desenvolvimento de uma política da UE para os medicamentos órfãos;
    • apoia a Comissão nos contactos internacionais sobre questões relacionadas com os medicamentos órfãos;
    • apoia a Comissão na elaboração de normas de orientação pormenorizadas.
  • A Comissão adota o parecer definitivo sobre um pedido de um medicamento órfão no prazo de 30 dias após a receção do parecer do Comité. A Agência Europeia de Medicamentos pode:
    • prestar aconselhamento sobre os testes e ensaios necessários se o promotor de um medicamento órfão o solicitar;
    • suprimir a totalidade ou parte das taxas de autorização de introdução no mercado.
  • Os fabricantes de um medicamento órfão podem beneficiar de:
    • direitos de comercialização exclusivos até dez anos (este período pode ser reduzido para seis anos se o medicamento for suficientemente lucrativo após cinco anos, ou alargado para doze anos caso tenham sido estudados os possíveis efeitos do medicamento em crianças);
    • outros incentivos, nomeadamente para as PME, destinados a apoiar a investigação e o desenvolvimento de medicamentos órfãos.
  • Antes de 22 de janeiro de 2001, a Comissão deveria publicar um inventário pormenorizado de todos os incentivos disponíveis, e atualizá-lo periodicamente.
  • Antes de 22 de janeiro de 2006, a Comissão deveria publicar um relatório sobre a aplicação da legislação e os seus benefícios no plano da saúde pública.
  • Em 2016, a Comissão publicou uma versão atualizada do inventário.

A PARTIR DE QUANDO É APLICÁVEL O REGULAMENTO?

O regulamento é aplicável a partir de 22 de janeiro de 2000.

CONTEXTO

Existem doenças tão raras que, em condições normais de mercado, as empresas farmacêuticas não estariam dispostas a investir na sua investigação. Os medicamentos destinados a tratar essas doenças são conhecidos como medicamentos órfãos e requerem incentivos para serem desenvolvidos com êxito.

Para mais informações, consulte:

PRINCIPAL TERMO

* Medicamentos órfãos: medicamentos desenvolvidos para tratar doenças raras. São denominados órfãos porque a indústria farmacêutica tem pouco interesse financeiro em desenvolver e comercializar produtos destinados a um número muito reduzido de doentes que padecem de doenças muito raras.

ATO

Regulamento (CE) n.o 141/2000 do Parlamento Europeu e do Conselho, de 16 de dezembro de 1999, relativo aos medicamentos órfãos (JO L 18 de 22.1.2000, p. 1-5)

As sucessivas alterações do Regulamento (CE) n.o 141/2000 foram integradas no texto de base. A versão consolidada apenas tem valor documental.

ATOS RELACIONADOS

Regulamento (CE) n.o 847/2000 da Comissão, de 27 de abril de 2000, que estabelece as modalidades de aplicação dos critérios de designação dos medicamentos como medicamentos órfãos e definições dos conceitos de «medicamento similar» e de «superioridade clínica» (JO L 103 de 28.4.2000, p. 5-8)

Comunicação da Comissão sobre o Regulamento (CE) n.o 141/2000 do Parlamento Europeu e do Conselho relativo aos medicamentos órfãos (JO C 178 de 29.7.2003, p. 2-8)

Regulamento (CE) n.o 726/2004 do Parlamento Europeu e do Conselho, de 31 de março de 2004, que estabelece procedimentos comunitários de autorização e de fiscalização de medicamentos para uso humano e veterinário e que institui uma Agência Europeia de Medicamentos (JO L 136 de 30.4.2004, p. 1-33). Consulte a versão consolidada.

Regulamento (CE) n.o 2049/2005 da Comissão, de 15 de dezembro de 2005, que estabelece, em conformidade com o disposto no Regulamento (CE) n.o 726/2004 do Parlamento Europeu e do Conselho, normas relativas ao pagamento de taxas à Agência Europeia de Medicamentos pelas micro, pequenas e médias empresas bem como à prestação de assistência administrativa a essas empresas (JO L 329 de 16.12.2005, p. 4-7)

Regulamento (CE) n.o 507/2006 da Comissão, de 29 de março de 2006, relativo à autorização condicional de introdução no mercado de medicamentos para uso humano abrangidos pelo âmbito de aplicação do Regulamento (CE) n.o 726/2004 do Parlamento Europeu e do Conselho (JO L 92 de 30.3.2006, p. 6-9)

Regulamento (CE) n.o 1901/2006 do Parlamento Europeu e do Conselho, de 12 de dezembro de 2006, relativo a medicamentos para uso pediátrico e que altera o Regulamento (CEE) n.o 1768/92, a Diretiva 2001/20/CE, a Diretiva 2001/83/CE e o Regulamento (CE) n.o 726/2004 (JO L 378 de 27.12.2006, p. 1-19)

Orientação relativa a aspetos da aplicação do n.o 2 do artigo 8.o do Regulamento (CE) n.o 141/2000 do Parlamento Europeu e do Conselho: revisão do período de exclusividade de mercado para medicamentos órfãos (JO C 242 de 23.9.2008, p. 8-11)

Orientação relativa a aspetos da aplicação dos n.os 1 e 3 do artigo 8.o do Regulamento (CE) n.o 141/2000: avaliação da similaridade dos medicamentos em relação aos medicamentos órfãos autorizados que beneficiam de exclusividade de mercado e aplicação das derrogações a essa exclusividade de mercado (JO C 242 de 23.9.2008, p. 12-16)

última atualização 24.05.2016

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