Unijne przepisy dotyczące nowych produktów leczniczych opartych na genach i komórkach
STRESZCZENIE
Dzięki postępom w nauce powstają nowe produkty lecznicze oparte na terapii genowej, somatycznej terapii komórkowej* i inżynierii tkankowej* wykorzystywane w leczeniu chorób występujących u ludzi. Od grudnia 2008 r. prawodawstwo ma zagwarantować, że są one zarówno bezpieczne dla pacjentów, jak i dostępne na terenie całej UE.
JAKIE SĄ CELE NINIEJSZEGO ROZPORZĄDZENIA?
Ustanawia przepisy dotyczące wydawania pozwoleń na produkty lecznicze terapii zaawansowanej oraz ich nadzoru i monitorowania, znane w żargonie jako ATMP. Mogą one być stosowane, na przykład, w celu leczenia uszkodzeń chrząstki kolanowej u osób dorosłych. Przepisy chronią pacjentów przed leczeniem niepewnym pod względem naukowym.
KLUCZOWE ZAGADNIENIA
— |
Dzięki ustawodawstwu powołano Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (Committee for Advanced Therapies – CAT) w ramach Europejskiej Agencji Leków. Jego rolą jest wydawanie opinii naukowych dotyczących jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktów leczniczych terapii zaawansowanej.
|
— |
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi na opiniach CAT opiera decyzje dotyczące wydawania pozwoleń.
|
— |
Po przyznaniu pozwolenia uznaje się, że produkt może być bezpiecznie stosowany u ludzi na terenie całej Europy.
|
— |
Producenci muszą przestrzegać szczegółowych przepisów dotyczących etykietowania i pakowania.
|
— |
Producenci muszą zagwarantować możliwość monitorowania każdego produktu oraz jego surowców, co dotyczy pozyskiwania, pakowania, przechowywania i dostawy do miejsca docelowego.
|
— |
Szpitale i inne placówki medyczne muszą utrzymywać systemy monitorowania pacjentów i produktów.
|
— |
Producenci muszą określić środki zaradcze, jakie podejmą, gdy okaże się, że produkt mający pozwolenie wywołuje niepożądane działanie.
|
— |
W przypadkach istnienia szczególnej podstawy do obaw Komisja Europejska może wezwać producenta do utworzenia systemu zarządzania ryzykiem służącego identyfikowaniu lub minimalizowaniu ewentualnego ryzyka i zapobieganiu takiemu ryzyku.
|
— |
Komisja sporządza szczegółowe wytyczne dotyczące zasad dobrej praktyki klinicznej i wytwarzania właściwe dla produktów leczniczych terapii zaawansowanej.
|
W swoim sprawozdaniu z marca 2014 r. Komisja dokonała oceny statusu terapii zaawansowanych w UE oraz funkcjonowania rozporządzenia w praktyce. Komisja zauważyła, że dzięki przepisom ustanowiono rzetelne ramy oceny nowych terapii zaawansowanych.
KONTEKST
W UE prowadzone są poważne badania w kwestii terapii zaawansowanych. W unijnej bazie danych dotyczącej badań klinicznych, EudraCT, w latach 2004–2010 zarejestrowano do 250 tego typu badań. Prawie 70% zaangażowanych podmiotów to MŚP lub organizacje non-profit. Międzynarodowe koncerny farmaceutyczne stanowiły mniej niż 2%.
KLUCZOWE POJĘCIA
* Somatyczna terapia komórkowa: eksperymentalna metoda polegająca na klonowaniu genów i ponownym wprowadzaniu ich do komórek w celu leczenia choroby dziedzicznej.
* Inżynieria tkankowa: tworzenie organów na potrzeby implantacji i wykorzystania w ciele ludzkim.
AKT
Rozporządzenie (WE) nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 13 listopada 2007 r. w sprawie produktów leczniczych terapii zaawansowanej i zmieniające dyrektywę 2001/83/WE oraz rozporządzenie (WE) nr 726/2004
ODNIESIENIA
Akt |
Wejście w życie |
Termin transpozycji przez państwa członkowskie |
Dziennik Urzędowy Unii Europejskiej |
Rozporządzenie (WE) nr 1394/2007 |
30.12.2007 |
– |
Akt(-y) zmieniający(-e) |
Wejście w życie |
Termin transpozycji przez państwa członkowskie |
Dziennik Urzędowy Unii Europejskiej |
Rozporządzenie (UE) nr 1235/2010 |
1.1.2011 |
– |
AKTY POWIĄZANE
Sprawozdanie Komisji dla Parlamentu Europejskiego i Rady zgodnie z art. 25 rozporządzenia (WE) nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego i Rady w sprawie produktów leczniczych terapii zaawansowanej i zmieniającego dyrektywę 2001/83/WE oraz rozporządzenie (WE) nr 726/2004 (COM(2014) 188 final z 28.3.2014)
Ostatnia aktualizacja: 15.10.2015