Produkty lecznicze stosowane w leczeniu chorób rzadkich – sieroce produkty lecznicze

STRESZCZENIE DOKUMENTU:

Rozporządzenie (WE) nr 141/2000 w sprawie sierocych produktów leczniczych

STRESZCZENIE

JAKIE SĄ CELE NINIEJSZEGO ROZPORZĄDZENIA?

• Określa ono kryteria oznaczania niektórych produktów leczniczych jako sieroce produkty lecznicze* przeznaczone do zapobiegania, diagnozowania i leczenia rzadkich chorób.
• Rozporządzenie zapewnia zachęty do prowadzenia prac badawczo-rozwojowych oraz do wprowadzania tych produktów na rynek.

KLUCZOWE ZAGADNIENIA

• Aby produkt leczniczy został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy, producenci muszą wykazać, że:
  • produkt ten jest przeznaczony do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia stanu chorobowego zagrażającego życiu lub powodującego chroniczny ubytek zdrowia, występującego u nie więcej niż 5 na 10 tys. osób w UE lub
  • że bez odpowiednich zachęt nie wydaje się możliwe, aby wprowadzanie na rynek produktu leczniczego w UE wygenerowało wystarczający zwrot niezbędnych inwestycji, oraz
  • że nie istnieje zadowalająca alternatywna metoda leczenia lub jeśli taka metoda istnieje, że proponowana metoda przyniesie znaczące korzyści.
• Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych:
  • bada wnioski o oznaczenie produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego,
  • wydaje opinię w ciągu 90 dni od otrzymania wniosku,
  • doradza Komisji Europejskiej w zakresie opracowania unijnej polityki dotyczącej sierocych produktów leczniczych,
  • wspiera Komisję w zakresie kontaktów międzynarodowych dotyczących sierocych produktów leczniczych,
  • wspiera Komisję w sporządzaniu szczegółowych wytycznych.
• Komisja przyjmuje końcową opinię w sprawie wniosku dotyczącego sierocych produktów leczniczych w ciągu 30 dni od otrzymania opinii od Komitetu. Europejska Agencja Leków może:
  • na wniosek sponsora sierocych produktów leczniczych doradzać w zakresie przeprowadzania niezbędnych testów i prób,
  • uchylić w całości lub w części opłaty związane z pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu.
• Producenci sierocych produktów leczniczych mogą korzystać z:
  • wyłącznego prawa do obrotu przez okres do 10 lat (okres ten może zostać skrócony do 6 lat, jeśli po 5 latach wykazane zostanie, że lek jest wystarczająco zyskowny, lub może zostać wydłużony do 12 lat, jeśli zbadano jego możliwy wpływ na dzieci),
  • innych zachęt, w szczególności dla MŚP, na rzecz wsparcia prac badawczo-rozwojowych w zakresie sierocych produktów leczniczych.
• Do 22 stycznia 2001 r. Komisja miała opublikować szczegółowy wykaz wszystkich dostępnych zachęt. Wykaz ma być regularnie uaktualniany.
• Do 22 stycznia 2006 r. Komisja miała opublikować sprawozdanie z wdrażania rozporządzenia wraz z wyliczeniem uzyskanych korzyści w sferze zdrowia publicznego.
• W 2016 r. Komisja opublikowała uaktualnioną wersję wykazu.

OD KIEDY NINIEJSZE ROZPORZĄDZENIE MA ZASTOSOWANIE?

Niniejsze rozporządzenie ma zastosowanie od 22 stycznia 2000 r.

KONTEKST

Niektóre stany chorobowe występują zbyt rzadko, aby firmy farmaceutyczne decydowały się na inwestycje na rzecz ich badania w normalnych warunkach rynkowych. Produkty stosowane w leczeniu tego typu stanów noszą nazwę sierocych produktów leczniczych, a ich skuteczne opracowanie wymaga stosowania zachęt.

Więcej informacji:

• strona internetowa Europejskiej Agencji Leków poświęcona oznaczeniom jako sierocy produkt
• strona Komisji Europejskiej poświęcona sierocym produktom leczniczym

KLUCZOWE POJĘCIA

* Sieroce produkty lecznicze: produkty lecznicze przeznaczone do leczenia chorób rzadkich. Zostały tak nazwane, ponieważ przemysł farmaceutyczny nie jest w stanie uzyskać dużych korzyści finansowych dzięki opracowaniu i wprowadzeniu do obrotu produktów przeznaczonych wyłącznie dla małej liczby pacjentów cierpiących na bardzo rzadkie stany chorobowe.

AKT

Rozporządzenie (WE) nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 16 grudnia 1999 r. w sprawie sierocych produktów leczniczych (Dz.U. L 18 z 22.1.2000, s. 1–5)

Kolejne zmiany do rozporządzenia (WE) nr 141/2000 zostały włączone do tekstu podstawowego. Niniejszy tekst skonsolidowany ma jedynie wartość dokumentalną.

AKTY POWIĄZANE

Rozporządzenie Komisji (WE) nr 847/2000 z dnia 27 kwietnia 2000 r. ustanawiające przepisy w celu spełnienia kryteriów oznaczania produktów leczniczych jako sierocych produktów leczniczych oraz definicje pojęć „podobnego produktu leczniczego” i „wyższości klinicznej” (Dz.U. L 103 z 28.4.2000, s. 5–8)

Komunikat Komisji dotyczący rozporządzenia (WE) nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady w sprawie sierocych produktów leczniczych (Dz.U. C 178 z 29.7.2003, s. 2–8)

Rozporządzenie (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiające wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiające Europejską Agencję Leków (Dz.U. L 136 z 30.4.2004, s. 1–33). Zobacz tekst skonsolidowany.

Rozporządzenie Komisji (WE) nr 2049/2005 z dnia 15 grudnia 2005 r. ustanawiające, zgodnie z rozporządzeniem (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady, zasady dotyczące wnoszenia opłat na rzecz Europejskiej Agencji Leków i pozyskiwania od niej pomocy administracyjnej przez mikroprzedsiębiorstwa oraz małe i średnie przedsiębiorstwa (Dz.U. L 329 z 16.12.2005, s. 4–7)

Rozporządzenie Komisji (WE) nr 507/2006 z dnia 29 marca 2006 r. w sprawie warunkowego dopuszczenia do obrotu produktów leczniczych stosowanych u ludzi wchodzących w zakres rozporządzenia (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady (Dz.U. L 92 z 30.3.2006, s. 6–9)

Rozporządzenie (WE) nr 1901/2006 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 12 grudnia 2006 r. w sprawie produktów leczniczych stosowanych w pediatrii oraz zmieniające rozporządzenie (EWG) nr 1768/92, dyrektywę 2001/20/WE, dyrektywę 2001/83/WE i rozporządzenie (WE) nr 726/2004 (Dz.U. L 378 z 27.12.2006, s. 1–19)

Wytyczne dotyczące aspektów stosowania art. 8 ust. 2 rozporządzenia (WE) nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady: przegląd okresu wyłączności na rynku sierocych produktów leczniczych (Dz.U. C 242 z 23.9.2008, s. 8–11)

Wytyczne w sprawie aspektów stosowania art. 8 ust. 1 i 3 rozporządzenia (WE) nr 141/2000: Procedura oceny podobieństwa produktów leczniczych do dopuszczonych do obrotu sierocych produktów leczniczych korzystających z wyłączności na rynku oraz stosowania odstępstw od wyłączności na rynku (Dz.U. C 242 z 23.9.2008, s. 12–16)

Ostatnia aktualizacja: 24.05.2016