Unijne przepisy dotyczące nowych produktów leczniczych opartych na genach i komórkach

 

STRESZCZENIE

Dzięki postępom w nauce powstają nowe produkty lecznicze oparte na terapii genowej, somatycznej terapii komórkowej* i inżynierii tkankowej* wykorzystywane w leczeniu chorób występujących u ludzi. Od grudnia 2008 r. prawodawstwo ma zagwarantować, że są one zarówno bezpieczne dla pacjentów, jak i dostępne na terenie całej UE.

JAKIE SĄ CELE NINIEJSZEGO ROZPORZĄDZENIA?

Ustanawia przepisy dotyczące wydawania pozwoleń na produkty lecznicze terapii zaawansowanej oraz ich nadzoru i monitorowania, znane w żargonie jako ATMP. Mogą one być stosowane, na przykład, w celu leczenia uszkodzeń chrząstki kolanowej u osób dorosłych. Przepisy chronią pacjentów przed leczeniem niepewnym pod względem naukowym.

KLUCZOWE ZAGADNIENIA

—	Dzięki ustawodawstwu powołano Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (Committee for Advanced Therapies – CAT) w ramach Europejskiej Agencji Leków. Jego rolą jest wydawanie opinii naukowych dotyczących jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktów leczniczych terapii zaawansowanej.

—	Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi na opiniach CAT opiera decyzje dotyczące wydawania pozwoleń.

—	Po przyznaniu pozwolenia uznaje się, że produkt może być bezpiecznie stosowany u ludzi na terenie całej Europy.

—	Producenci muszą przestrzegać szczegółowych przepisów dotyczących etykietowania i pakowania.

—	Producenci muszą zagwarantować możliwość monitorowania każdego produktu oraz jego surowców, co dotyczy pozyskiwania, pakowania, przechowywania i dostawy do miejsca docelowego.

—	Szpitale i inne placówki medyczne muszą utrzymywać systemy monitorowania pacjentów i produktów.

—	Producenci muszą określić środki zaradcze, jakie podejmą, gdy okaże się, że produkt mający pozwolenie wywołuje niepożądane działanie.

—	W przypadkach istnienia szczególnej podstawy do obaw Komisja Europejska może wezwać producenta do utworzenia systemu zarządzania ryzykiem służącego identyfikowaniu lub minimalizowaniu ewentualnego ryzyka i zapobieganiu takiemu ryzyku.

—	Komisja sporządza szczegółowe wytyczne dotyczące zasad dobrej praktyki klinicznej i wytwarzania właściwe dla produktów leczniczych terapii zaawansowanej.

W swoim sprawozdaniu z marca 2014 r. Komisja dokonała oceny statusu terapii zaawansowanych w UE oraz funkcjonowania rozporządzenia w praktyce. Komisja zauważyła, że dzięki przepisom ustanowiono rzetelne ramy oceny nowych terapii zaawansowanych.

KONTEKST

W UE prowadzone są poważne badania w kwestii terapii zaawansowanych. W unijnej bazie danych dotyczącej badań klinicznych, EudraCT, w latach 2004–2010 zarejestrowano do 250 tego typu badań. Prawie 70% zaangażowanych podmiotów to MŚP lub organizacje non-profit. Międzynarodowe koncerny farmaceutyczne stanowiły mniej niż 2%.

KLUCZOWE POJĘCIA

* Somatyczna terapia komórkowa: eksperymentalna metoda polegająca na klonowaniu genów i ponownym wprowadzaniu ich do komórek w celu leczenia choroby dziedzicznej.

* Inżynieria tkankowa: tworzenie organów na potrzeby implantacji i wykorzystania w ciele ludzkim.

AKT

Rozporządzenie (WE) nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 13 listopada 2007 r. w sprawie produktów leczniczych terapii zaawansowanej i zmieniające dyrektywę 2001/83/WE oraz rozporządzenie (WE) nr 726/2004

AKTY POWIĄZANE

Sprawozdanie Komisji dla Parlamentu Europejskiego i Rady zgodnie z art. 25 rozporządzenia (WE) nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego i Rady w sprawie produktów leczniczych terapii zaawansowanej i zmieniającego dyrektywę 2001/83/WE oraz rozporządzenie (WE) nr 726/2004 (COM(2014) 188 final z 28.3.2014)

Ostatnia aktualizacja: 15.10.2015