Farmaci per le malattie rare: medicinali orfani

SINTESI DI:

Regolamento (CE) n. 141/2000 sui medicinali orfani

SINTESI

CHE COSA FA IL REGOLAMENTO?

• Stabilisce i criteri per la designazione di taluni medicinali come medicinali orfani* per la prevenzione, la diagnosi e il trattamento delle affezioni rare.
• Prevede incentivi per l’attività di ricerca, sviluppo e commercializzazione degli stessi.

PUNTI CHIAVE

• Affinché un prodotto acquisisca la denominazione di medicinale orfano, i produttori devono dimostrare che:
  • è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nell’Unione europea (UE);
  • se non vi fossero incentivi, la commercializzazione di tale medicinale all’interno dell’UE non sarebbe sufficientemente redditizia al punto da giustificare l’investimento necessario;
  • non esiste un’alternativa soddisfacente oppure, se esistono dei trattamenti, il trattamento proposto avrà effetti benefici significativi.
• Il comitato per i medicinali orfani:
  • esamina le domande di assegnazione dello status di medicinale orfano;
  • esprime il proprio parere entro 90 giorni dal ricevimento della domanda;
  • presenta un parere alla Commissione europea sullo sviluppo di una politica comunitaria sui medicinali orfani;
  • assiste la Commissione nell’ambito delle discussioni internazionali in materia di medicinali orfani;
  • aiuta la Commissione a elaborare linee guida dettagliate.
• La Commissione adotta il parere definitivo sulla domanda di medicinale orfano entro 30 giorni dal ricevimento del parere del comitato. L’Agenzia europea per i medicinali può:
  • offrire consulenza sui test e sulle prove necessarie qualora richiesto dallo sviluppatore di un medicinale orfano;
  • rinunciare alla totalità o a parte dei diritti dovuti per l’autorizzazione alla commercializzazione.
• I produttori di un medicinale orfano possono beneficiare di:
  • diritti esclusivi di commercializzazione per un massimo di dieci anni (che possono essere ridotti a sei anni se il farmaco è sufficientemente redditizio dopo cinque anni, ma possono essere estesi a dodici anni se sono stati studiati i possibili effetti del prodotto sui bambini);
  • ulteriori incentivi, in particolare per le PMI, per sostenere la ricerca e lo sviluppo di farmaci orfani.
• Prima del 22 gennaio 2001 la Commissione doveva pubblicare un elenco dettagliato di tutti gli incentivi disponibili e aggiornarlo regolarmente.
• Prima del 22 gennaio 2006 la Commissione doveva pubblicare una relazione sull’attuazione della normativa e sui suoi benefici per la salute pubblica.
• Nel 2016, la Commissione ha pubblicato una versione aggiornata dell’inventario.

A PARTIRE DA QUANDO SI APPLICA IL REGOLAMENTO?

È in vigore dal 22 gennaio 2000.

CONTESTO

Alcune affezioni sono così rare che, in condizioni normali di mercato, le aziende farmaceutiche non sarebbero disposte a investire nella ricerca su di esse. I prodotti per il trattamento di queste affezioni sono noti come medicinali orfani e richiedono incentivi per poter essere sviluppati con successo.

Per ulteriori informazioni, consultare:

• «Designazione di medicinale orfano» sul sito Internet dell’Agenzia europea per i medicinali
• «Medicinali orfani» sul sito Internet della Commissione europea

TERMINE CHIAVE

* Medicinali orfani: medicinali sviluppati per il trattamento di malattie rare. Sono così chiamati perché l’industria farmaceutica ha uno scarso interesse economico a sviluppare e commercializzare prodotti destinati solo a un piccolo numero di pazienti affetti da patologie molto rare.

ATTO

Regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 16 dicembre 1999, concernente i medicinali orfani (GU L 18 del 22.1.2000, pagg. 1-5)

Le modifiche successive al regolamento (CE) n. 141/2000 sono state integrate nel testo di base. La presente versione consolidata ha solo valore documentale.

ATTI COLLEGATI

Regolamento (CE) n. 847/2000 della Commissione, del 27 aprile 2000, che stabilisce le disposizioni di applicazione dei criteri previsti per l’assegnazione della qualifica di medicinale orfano nonché la definizione dei concetti di medicinale «simile» e «clinicamente superiore» (GU L 103 del 28.4.2000, pagg. 5-8)

Comunicazione della Commissione sul regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio concernente i medicinali orfani (GU C 178 del 29.7.2003, pagg. 2-8)

Regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per l’autorizzazione e la sorveglianza dei medicinali per uso umano e veterinario, e che istituisce l’Agenzia europea per i medicinali (GU L 136 del 30.4.2004, pagg. 1-33). Si veda la versione consolidata.

Regolamento (CE) n. 2049/2005 della Commissione, del 15 dicembre 2005, che stabilisce, in base al regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio, le norme relative al pagamento delle tasse spettanti all’Agenzia europea per i medicinali da parte delle microimprese e delle piccole e medie imprese nonché le norme relative all’assistenza amministrativa che queste ricevono dall’Agenzia (GU L 329 del 16.12.2005, pagg. 4-7)

Regolamento (CE) n. 507/2006 della Commissione, del 29 marzo 2006, relativo all’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata dei medicinali per uso umano che rientrano nel campo d’applicazione del regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio (GU L 92 del 30.3.2006, pagg. 6-9)

Regolamento (CE) n. 1901/2006 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 12 dicembre 2006, relativo ai medicinali per uso pediatrico e che modifica il regolamento (CEE) n. 1768/92, la direttiva 2001/20/CE, la direttiva 2001/83/CE e il regolamento (CE) n. 726/2004 (GU L 378 del 27.12.2006, pagg. 1-19)

Linea direttrice concernente aspetti dell’applicazione dell’articolo 8, paragrafo 2, del regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio: riesame del periodo di esclusiva commerciale dei medicinali orfani (GU C 242 del 23.9.2008, pagg. 8-11)

Linea direttrice su aspetti dell’applicazione dell’articolo 8, paragrafi 1 e 3, del regolamento (CE) n. 141/2000: valutazione se un medicinale è simile a medicinali orfani autorizzati beneficianti di un’esclusiva di mercato e applicazione di deroghe a tale esclusiva di mercato (GU C 242 del 23.9.2008, pagg. 12-16)

Ultimo aggiornamento: 24.05.2016