A géneken és sejteken alapuló új gyógyszerkészítményekre vonatkozó uniós szabályok
ÖSSZEFOGLALÓ
A tudomány fejlődésének eredményeként génterápiás, szomatikus sejtterápiás* és szöveti sebészeten* alapuló új gyógyszerkészítmények jönnek létre az emberi betegségek kezelésére. 2008 decembere óta a jogalkotás annak biztosítására irányul, hogy ezek a készítmények egyrészt biztonságosak legyenek a betegek számára, másrészt pedig EU-szerte elérhetőek legyenek.
MI A RENDELET CÉLJA?
A rendelet a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények – a szakmai nyelvhasználatban röviden ATMP-k – engedélyezésére, felügyeletére és nyomon követésére vonatkozó szabályokat határoz meg. Ilyen készítmények használhatók – többek között – a térdporc elégtelenségeinek a helyrehozatalára felnőtteknél. A jogszabály megakadályozza, hogy a betegeket tudományosan nem megalapozott kezeléseknek vessék alá.
FŐBB PONTOK
— |
A jogszabály fejlett terápiákkal foglalkozó bizottságot hoz létre az Európai Gyógyszerügynökségen belül. E bizottság feladata, hogy tudományos véleményeket fogalmazzon meg a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények minőségéről, biztonságosságáról és hatásosságáról.
|
— |
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság által kiadott véleményekre alapozza az engedélyezéssel kapcsolatos határozatait.
|
— |
Ha engedélyeznek egy készítményt, az azt jelenti, hogy az emberi felhasználásra Európa-szerte biztonságosnak minősül.
|
— |
A gyártóknak a címkézésre és csomagolásra vonatkozó részletes szabályoknak kell eleget tenniük.
|
— |
Biztosítaniuk kell továbbá, hogy valamennyi készítmény és az azt alkotó nyersanyagok a kezdeti kinyeréstől kezdve, a csomagoláson, tároláson és szállításon át egész a rendeltetési helyig követhetők legyenek.
|
— |
A kórházaknak és egyéb gyógyítással foglalkozó helyeknek – mind a betegek, mind a felhasznált készítmények tekintetében – követési rendszereket kell fenntartaniuk.
|
— |
A gyártóknak pontosan meg kell határozniuk, hogy milyen jogorvoslati intézkedéseket tesznek, ha valamely engedélyezett készítményről kiderül, hogy nemkívánatos hatásokat okoz.
|
— |
Különös aggodalomra okot adó körülmény fennállása esetén az Európai Bizottság elrendelheti, hogy a gyártó a lehetséges kockázatok azonosítására, megelőzésére vagy lehető legalacsonyabbra való csökkentésére kockázatkezelési rendszert hozzon létre.
|
— |
A Bizottság a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekkel kapcsolatos helyes klinikai gyakorlatra és azok gyártására vonatkozó részletes iránymutatásokat dolgoz ki.
|
A Bizottság 2014 márciusában kiadott jelentése a fejlett terápiák helyzetét vizsgálta az EU-ban, valamint azt, hogy a rendelet hogyan működött a gyakorlatban. A jelentés szerint a jogszabály elfogadott keretet hozott létre az új fejlett terápiák értékelésére.
HÁTTÉR
Az EU-ban jelentős kutatások folynak a fejlett terápiák terén. Az EU klinikai vizsgálati adatbázisa, az EudraCT, 2004 és 2010 között 250 ilyen terápiát vett nyilvántartásba. Az érintett szervezetek közel 70 %-a kkv vagy nonprofit szervezet volt. Multinacionális gyógyszeripari vállalatok kevesebb mint 2 %-át tették ki az ilyen szervezeteknek.
KULCSFOGALMAK
* Szomatikus sejtterápia: olyan kísérleti módszer, ahol géneket klónoznak és helyeznek vissza a sejtekbe az öröklött betegség gyógyítása érdekében.
* Szöveti sebészet: az emberi testbe beültetendő és ott használandó szervek előállítását jelenti.
JOGI AKTUS
Az Európai Parlament és a Tanács 2007. november 13-i 1394/2007/EK rendelete a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről, valamint a 2001/83/EK irányelv és a 726/2004/EK rendelet módosításáról
HIVATKOZÁSOK
Jogi aktus |
Hatálybalépés |
Az átültetés határideje a tagállamokban |
Az Európai Unió Hivatalos Lapja |
1394/2007/EK rendelet |
2007.12.30. |
– |
Módosító jogszabály(ok) |
Hatálybalépés |
Az átültetés határideje a tagállamokban |
Az Európai Unió Hivatalos Lapja |
1235/2010/EU rendelet |
2011.1.1. |
– |
KAPCSOLÓDÓ OKMÁNYOK
A Bizottság jelentése az Európai Parlamentnek és a Tanácsnak a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről, valamint a 2001/83/EK irányelv és a 726/2004/EK rendelet módosításáról szóló 1394/2007/EK európai parlamenti és tanácsi rendelet 25. cikkének megfelelően (COM(2014) 188 final, 2014. március 28.)
utolsó frissítés 15.10.2015