A ritka betegségek gyógyszerei

ÖSSZEFOGLALÓ AZ ALÁBBI DOKUMENTUMRÓL:

141/2000/EK rendelet a ritka betegségek gyógyszereiről

ÖSSZEFOGLALÓ

MI A RENDELET CÉLJA?

• Megállapítja a ritka betegségek megelőzésére, diagnosztizálására és kezelésére használt gyógyszerek* minősítési kritériumait.
• Ösztönzőket tartalmaz e gyógyszerek kutatása, fejlesztése és forgalmazása tekintetében is.

FŐBB PONTOK

• A ritka betegségek gyógyszere státuszának megszerzéséhez a gyártóknak igazolniuk kell a következőket:
  • a termék olyan életveszélyes vagy súlyosan egészségkárosító betegség diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére szolgál, amely tízezerből legfeljebb öt embert érint az Unió területén; vagy
  • ösztönzők nélkül nem valószínű, hogy a gyógyszer uniós forgalmazása elegendő bevételt hozna, hogy indokolja a szükséges beruházásokat; valamint
  • nem létezik megfelelő alternatíva, vagy ha ilyen módszer létezik is, akkor a javasolt gyógyszer jelentős kedvező hatást gyakorol majd a betegségben szenvedőkre.
• A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság:
  • megvizsgálja a ritka betegségek gyógyszereként való minősítés iránti kérelmeket;
  • az érvényes kérelem átvételét követő 90 napon belül véleményt nyilvánít;
  • tanácsot ad az Európai Bizottságnak a ritka betegségek gyógyszereire vonatkozó uniós szakpolitika kidolgozásában;
  • segíti a Bizottságot a nemzetközi kapcsolattartásban a ritka betegségek gyógyszereivel kapcsolatos ügyekben;
  • segíti a Bizottságot a részletes iránymutatások összeállításában.
• A Bizottság a ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság véleményének kézhezvételétől számított 30 napon belül végső véleményt fogad el. Az Európai Gyógyszerügynökség:
  • tanácsot nyújthat a szükséges tesztekre és kísérletekre vonatkozóan, amennyiben a ritka betegség gyógyszerének fejlesztője ezt igényli;
  • részben vagy teljes egészében elengedheti a forgalomba hozatali engedély iránti kérelem díját.
• A ritka betegségek gyógyszereinek gyártói különböző előnyöket élvezhetnek, többek között a következőket:
  • piaci kizárólagosság legfeljebb tíz évig (ez hat évre csökkenthető, amennyiben a gyógyszer megfelelően nyereséges öt év után, illetve tizenkét évre növelhető, amennyiben vizsgálták a gyógyszer gyermekekre gyakorolt lehetséges hatásait);
  • egyéb ösztönzők, különösen a kis- és középvállalkozásoknak juttatott támogatás a ritka betegségek gyógyszereinek kutatása és fejlesztése érdekében.
• A Bizottságnak 2001. január 22 -e előtt közzé kellett tennie az összes elérhető ösztönző részletes jegyzékét, amelyet rendszeresen frissítenek.
• A Bizottságnak 2006. január 22 -e előtt közzé kellett tennie a jogszabály végrehajtásáról szóló jelentést, együtt az elért közegészségügyi haszonról szóló beszámolóval.
• 2016-ban a Bizottság közzétette a frissített jegyzéket.

MIKORTÓL HATÁLYOS E RENDELET?

A rendelet 2000. január 22 -től alkalmazandó.

HÁTTÉR

Bizonyos betegségek annyira ritkák, hogy a gyógyszeriparnak nem állna szándékában rendes piaci feltételek mellett kifejleszteni a gyógyszert. Az ilyen betegségek kezelésére kifejlesztett gyógyszereket ritka betegségek gyógyszereinek (angol nyelvterületen ún. „árva” gyógyszereknek) nevezzük, és ösztönzőkre van szükségük a sikeres kifejlesztéshez.

További információk a következő oldalon állnak rendelkezésre:

• Ritka betegségek gyógyszereiként való minősítés az Európai Gyógyszerügynökség honlapján
• Ritka betegségek gyógyszerei az Európai Bizottság honlapján

KULCSFOGALOM

* Ritka betegségek gyógyszerei: a ritka betegségek kezelésére használt gyógyszerek. Angol nyelvterületen ezeket „árva” gyógyszereknek nevezik, mivel a gyógyszeriparnak nem fűződik pénzügyi érdeke olyan termékek kifejlesztéséhez és forgalmazásához, amelyek csak kisszámú, rendkívül ritka betegségekben szenvedő páciensek kezelésére szolgálnak.

JOGI AKTUS

Az Európai Parlament és a Tanács 141/2000/EK rendelete (1999. december 16.) a ritka betegségek gyógyszereiről (HL L 18., 2000.1.22., 1–5. o.)

A 141/2000/EK rendelet későbbi módosításait belefoglalták az alapszövegbe. Ez az egységes szerkezetbe foglalt változat kizárólag tájékoztató jellegű.

KAPCSOLÓDÓ OKMÁNYOK

A Bizottság 847/2000/EK rendelete (2000. április 27.) a gyógyszerek ritka betegségek gyógyszereivé való minősítésére vonatkozó kritériumok alkalmazásával kapcsolatos rendelkezések megállapításáról, valamint a „hasonló gyógyszer” és a „klinikailag nagyobb hatásosság” fogalmának meghatározásáról (HL L 103., 2000.4.28., 5–8. o.)

A Bizottság közleménye a ritka betegségek gyógyszereiről szóló 141/2000/EK európai parlamenti és tanácsi rendeletről (HL C 178., 2003.7.29., 2–8. o.)

Az Európai Parlament és a Tanács 726/2004/EK rendelete (2004. március 31.) az emberi, illetve állatgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerek engedélyezésére és felügyeletére vonatkozó közösségi eljárások meghatározásáról és az Európai Gyógyszerügynökség létrehozásáról (HL L 136., 2004.4.30., 1–33. o.). Lásd az egységes szerkezetbe foglalt változatot.

A Bizottság 2049/2005/EK rendelete (2005. december 15.) a 726/2004/EK európai parlamenti és tanácsi rendelet értelmében a mikro-, kis- és középvállalkozások által az Európai Gyógyszerügynökségnek fizetendő díjak és az attól kapott adminisztratív segítség szabályainak megállapításáról (HL L 329., 2005.12.16., 4–7. o.)

A Bizottság 507/2006/EK rendelete (2006. március 29.) a 726/2004/EK európai parlamenti és tanácsi rendelet hatálya alá tartozó, emberi felhasználásra szánt gyógyszerkészítmények forgalomba hozatalának feltételekhez kötött engedélyezéséről (HL L 92., 2006.3.30., 6–9. o.)

Az Európai Parlament és a Tanács 1901/2006/EK rendelete (2006. december 12.) a gyermekgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekről, valamint az 1768/92/EGK rendelet, a 2001/20/EK irányelv, a 2001/83/EK irányelv és a 726/2004/EK rendelet módosításáról (HL L 378., 2006.12.27., 1–19. o.)

Útmutató a 141/2000/EK európai parlamenti és tanácsi rendelet 8. cikkének (2) bekezdése alkalmazásának egyes vonatkozásairól: A ritka betegségek gyógyszerei számára biztosított piaci kizárólagossági időszak felülvizsgálata (HL C 242., 2008.9.23., 8–11. o.)

A 141/2000/EK rendelet 8. cikke (1) és (3) bekezdésének alkalmazására vonatkozó szempontokkal kapcsolatos iránymutatás: a gyógyszerek és a ritka betegségek piaci kizárólagosságot élvező engedélyezett gyógyszerei hasonlóságának értékelése, valamint a piaci kizárólagosságtól való eltérések alkalmazása (HL C 242., 2008.9.23., 12–16. o.)

utolsó frissítés 24.05.2016