Pravila EU-a za nove lijekove na temelju genske terapije i terapije stanicama
SAŽETAK
Znanstveni napredak donosi nove lijekove na temelju genske terapije ili terapije somatskim stanicama* i tkivnom inženjerstvu* za liječenje ljudskih bolesti. Od prosinca 2008. godine, zakonodavstvo ima za cilj osigurati da su ti lijekovi sigurni za pacijente i dostupni u cijelom EU-u.
ČEMU SLUŽI OVA UREDBA?
Utvrđuje posebna pravila vezano uz odobravanje, nadzor i praćenje lijekova za naprednu terapiju koji su u žargonu poznati kao ATMP-ovi. Oni se mogu koristiti, primjerice, za ispravljanje nedostataka hrskavice koljena odraslih osoba. Zakon štiti pacijente od znanstveno nerazumnog liječenja.
KLJUČNE TOČKE
— |
Zakonodavstvo uspostavlja Odbor za naprednu terapiju (CAT) unutar Europske agencije za lijekove. Njegova uloga je dati znanstvena mišljenja o kakvoći, sigurnosti i djelotvornosti lijekova za naprednu terapiju.
|
— |
Odbor za lijekove za primjenu kod ljudi svoje odluke o odobravanju temelji na mišljenju CAT-a.
|
— |
Nakon davanja odobrenja, lijek se smatra sigurnim za primjenu kod ljudi u cijeloj Europi.
|
— |
Proizvođači moraju poštivati detaljna pravila za označivanje i pakiranje.
|
— |
Proizvođači moraju osigurati sustav sljedivosti svakog proizvoda i njegovih sirovina od izvora preko pakiranja, skladištenja i dostave do konačnog odredišta.
|
— |
Bolnica ili druge medicinske ustanove moraju održavati sustave za sljedivost pacijenta i korištenih proizvoda.
|
— |
Proizvođači moraju navesti korektivne mjere koje će poduzeti ako se utvrdi da odobreni proizvod ima nuspojave.
|
— |
Ako postoji poseban razlog za zabrinutost, Europska komisija može od proizvođača zahtijevati uspostavu sustava upravljanja rizikom za identifikaciju, sprečavanje ili smanjivanje mogućih rizika.
|
— |
Komisija izrađuje detaljne smjernice za dobru kliničku praksu i proizvodnju specifične za lijekove za naprednu terapiju.
|
Izvješće Komisije iz ožujka 2014. ispituje status naprednih terapija u EU-u i kako je uredba primijenjena u praksi. Ističe da je zakonodavstvom uspostavljen priznati okvir za ocjenjivanje novih naprednih terapija.
POZADINA
Istraživanje naprednih terapija u EU-u provodi se u znatnoj mjeri. Baza kliničkih ispitivanja EU-a, EudraCT, zabilježila je do 250 ispitivanja između 2004. i 2010. Gotovo 70 % uključenih subjekata bili su MSP-ovi ili neprofitne organizacije. Velikim farmaceutskim poduzećima obuhvaćeno je manje od 2 %.
KLJUČNI POJMOVI
* Terapija somatskim stanicama: eksperimentalna metoda kloniranja gena te njihovo ponovno uvođenje u stanice s ciljem ispravljanja nasljedne bolesti.
* Tkivno inženjerstvo: proizvodnja organa koji će se implantirati i koristiti u ljudskom tijelu.
DOKUMENT
Uredba (EZ) br. 1394/2007 Europskog parlamenta i Vijeća od 13. studenoga 2007. o lijekovima za naprednu terapiju i o izmjeni Direktive 2001/83/EZ i Uredbe (EZ) br. 726/2004
REFERENCE
Dokument |
Dan stupanja na snagu |
Rok za transponiranje u državama članicama |
Službeni list |
Uredba (EZ) br. 1394/2007 |
30.12.2007. |
– |
Zakon (i) izmjenama i dopunama |
Dan stupanja na snagu |
Rok za transponiranje u državama članicama |
Službeni list |
Uredba (EU) br. 1235/2010 |
1.1.2011. |
– |
VEZANI DOKUMENTI
Izvješće Komisije Europskom parlamentu i Vijeću u skladu s člankom 25. Uredbe (EZ) br. 1394/2007 Europskog parlamenta i Vijeća o lijekovima za naprednu terapiju i o izmjeni Direktive 2001/83/EZ i Uredbe (EZ) br. 726/2004 (COM(2014) 188 završna verzija od 28.3.2014.)
Posljednje ažuriranje 15.10.2015