Lijekovi za rijetke bolesti

SAŽETAK DOKUMENTA:

Uredba (EZ) br. 141/2000 o lijekovima za rijetke bolesti

SAŽETAK

ČEMU SLUŽI OVA UREDBA?

• Uspostavlja kriterije za uvrštenje određenih lijekova u skupinu lijekova za rijetke bolesti* za prevenciju, dijagnozu i liječenje rijetkih bolesti.
• Daje poticaje za njihovo istraživanje, razvoj i stavljanje u promet.

KLJUČNE TOČKE

• Kako bi proizvod dobio status lijeka za rijetke bolesti, proizvođači moraju dokazati:
  • da je namijenjen za dijagnozu, prevenciju ili liječenje po život opasne bolesti, odnosno iscrpljujuće kronične bolesti koja zahvaća najviše pet od 10 tisuća osoba u EU-u; ili
  • da bez poticaja nije vjerojatno da bi stavljanje u promet ovog lijeka u EU-u donijelo dovoljan povrat da se opravda potrebno ulaganje; i
  • da ne postoji zadovoljavajuća alternativa ili, ako postoje načini liječenja, predloženi lijek bit će od značajne koristi.
• Odbor za lijekove za rijetke bolesti:
  • razmatra sve zahtjeve za uvrštenje lijeka u skupinu lijekova za rijetke bolesti;
  • daje svoje mišljenje unutar 90 dana od primitka zahtjeva;
  • savjetuje Europsku komisiju o razvoju politike EU-a za lijekove za rijetke bolesti;
  • pomaže Komisiji u međunarodnom povezivanju vezanom uz pitanja koja se odnose na lijekove za rijetke bolesti;
  • pomaže Komisiji pri sastavljanju detaljnih smjernica.
• Komisija donosi konačno mišljenje o zahtjevu za uvrštenje lijeka u skupinu lijekova za rijetke bolesti unutar 30 dana od primitka mišljenja Odbora. Europska agencija za lijekove može:
  • ponuditi savjet o nužnim testovima i ispitivanjima ako proizvođač lijeka za rijetke bolesti to zatraži;
  • se odreći svih ili dijela naknada za odobrenje za stavljanje lijeka u promet.
• Proizvođači lijeka za rijetke bolesti mogu imati koristi:
  • od ekskluzivnih prava stavljanja lijekova u promet do 10 godina (to se može smanjiti na šest godina ako je lijek dovoljno profitabilan nakon pet godina, a može se produljiti do 12 godina ako su ispitivana moguća djelovanja proizvoda na djecu),
  • od drugih poticaja, posebice za MSP-ove, za potporu istraživanja i razvoja lijekova za rijetke bolesti.
• Komisija je do 22. siječnja 2001. morala objaviti detaljan popis svih dostupnih poticaja i redovito ga ažurirati.
• Komisija je do 22. siječnja 2006. morala objaviti izvješće o provedbi zakonodavstva i njegovim koristima za javno zdravstvo.
• Komisija je 2016. objavila ažuriranu verziju popisa.

OTKAD SE UREDBA PRIMJENJUJE?

Primjenjuje se od 22. siječnja 2000.

POZADINA

Neka medicinska stanja toliko su rijetka da u uobičajenim tržišnim uvjetima farmaceutske tvrtke nisu spremne ulagati u istraživanja. Proizvodi za liječenje tih stanja poznati su kao lijekovi za rijetke bolesti i za njihov uspješan razvoj potrebni su poticaji.

Za više informacija pogledajte:

• „Uvrštenje lijekova u skupinu lijekova za rijetke bolesti” na mrežnoj stranici Europske agencija za lijekove
• „Lijekovi za rijetke bolesti” na mrežnoj stranici Europske komisije

KLJUČNI POJAM

* Lijekovi za rijetke bolesti: lijekovi razvijeni za liječenje rijetkih bolesti. Nazivaju se tako jer farmaceutska industrija nema financijski interes za razvoj i stavljanje u promet proizvoda namijenjenih samo malom broju bolesnika koji pate od vrlo rijetkih bolesti.

DOKUMENT

Uredba (EZ) br. 141/2000 Europskog parlamenta i Vijeća od 16. prosinca 1999. o lijekovima za rijetke bolesti (SL L 18, 22.1.2000., str. 1.–5.)

Naknadne izmjene i dopune Uredbe (EZ) br. 141/2000 uključene su u osnovni tekst. Ovaj pročišćeni tekst ima samo dokumentarnu vrijednost.

VEZANI DOKUMENTI

Uredba Komisije (EZ) br. 847/2000 od 27. travnja 2000. o utvrđivanju odredbi za provedbu kriterija za uvrštenje lijeka u skupinu lijekova za rijetke bolesti te definicije pojmova „sličan lijek” i „klinička superiornost” (SL L 103, 28.4.2000., str. 5.–8.)

Komunikacija Komisije o Uredbi (EZ) br. 141/2000 Europskog parlamenta i Vijeća o lijekovima za rijetke bolesti (SL C 178, 29.7.2003., str. 2.–8.)

Uredba (EZ) br. 726/2004 Europskog parlamenta i Vijeća od 31. ožujka 2004. o utvrđivanju postupaka odobravanja primjene i postupaka nadzora nad primjenom lijekova koji se rabe u humanoj i veterinarskoj medicini, te uspostavi Europske agencije za lijekove (SL L 136, 30.4.2004., str. 1.–33.) Vidjeti pročišćeni tekst.

Uredba Komisije (EZ) br. 2049/2005 od 15. prosinca 2005. o utvrđivanju, u skladu s Uredbom (EZ) br. 726/2004 Europskog parlamenta i Vijeća, pravila za naknade koje mikro, mala i srednja poduzeća plaćaju Europskoj agenciji za lijekove, te pravila za primanje administrativne pomoći koju Europska agencija za lijekove pruža mikro, malim i srednjim poduzećima (SL L 329, 16.12.2005., str. 4.–7.)

Uredba Komisije (EZ) br. 507/2006 od 29. ožujka 2006. o uvjetnom odobrenju za stavljanje u promet lijekova za humanu primjenu koji su obuhvaćeni Uredbom (EZ) br. 726/2004 Europskog parlamenta i Vijeća (SL L 92, 30.3.2006., str. 6.–9.)

Uredba (EZ) br. 1901/2006 Europskog parlamenta i Vijeća od 12. prosinca 2006. o lijekovima za pedijatrijsku upotrebu i izmjeni Uredbe (EEZ) br. 1768/92, Direktive 2001/20/EZ, Direktive 2001/83/EZ i Uredbe (EZ) br. 726/2004 (SL L 378, 27.12.2006., str. 1.–19.)

Smjernica o aspektima primjene članka 8. stavka 2. Uredbe (EZ) br. 141/2000 Europskog parlamenta i Vijeća: Pregled razdoblja tržišne ekskluzivnosti za lijekove za rijetke bolesti (SL C 242, 23.9.2008., str. 8.–11.)

Smjernica o aspektima primjene članka 8. stavka 1. i 3. Uredbe (EZ) br. 141/2000: Ocjenjivanje sličnosti medicinskih proizvoda u odnosu na ovlaštene lijekove za rijetke bolesti koji imaju koristi od tržišne ekskluzivnosti i primjene izuzeća iz te tržišne ekskluzivnosti (SL C 242, 23.9.2008., str. 12.–16.)

Posljednje ažuriranje 24.05.2016