Maladies rares: améliorer les soins et la qualité de vie des malades
SYNTHÈSE DU DOCUMENT:
Recommandation (2009/C 151/02) – action dans le domaine des maladies rares
QUEL EST L’OBJET DE CETTE RECOMMANDATION?
La recommandation des pays de l’Union européenne (UE) de 2009 en matière de diagnostic, de traitement et de soins pour les personnes souffrant de maladies rares a fait suite à la stratégie de l’UE sur les maladies rares adoptée en 2008.
POINTS CLÉS
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Plans et stratégies à l’échelon national: le programme d’action commun du comité d’experts de l’Union européenne dans le domaine des maladies rares (mars 2012 à août 2015) aide les gouvernements des pays de l’UE à élaborer des stratégies nationales. Au début de 2014, seize pays avaient mis en place des plans nationaux (contre seulement quatre en 2008) et sept autres étaient sur la bonne voie.
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Définition et codification: aux fins de l’UE, une maladie rare ne touche pas plus de 5 personnes sur 10 000. L’UE a créé une base de données, Orphanet, qui réunit plus de 6 000 maladies, disponible en sept langues. À la fin de 2013, 2 512 organisations de patients atteints de maladies rares étaient recensées dans cette base de données.
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Recherche: l’UE a financé près de 120 projets de recherche collaborative sur un budget total de plus de 620 millions d'euros. Au début de 2011, elle a lancé le consortium international dédié à la recherche sur les maladies rares (IRDiRC). Ce consortium a pour objectif de fournir 200 nouvelles thérapies d’ici à 2020. Il soutient la création de registres et bases de données de patients et met au point une plate-forme européenne pour l’enregistrement des maladies rares.
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Centres d’expertise: le projet RARE-BestPractices (janvier 2013-décembre 2016), cofinancé par l’UE, contribue à l’élaboration de normes et de procédures pour la création de lignes directrices relatives à la pratique clinique. En 2013, un groupe d’experts a été créé pour conseiller la Commission.
Le rapport de 2014 présente une vue d’ensemble de la mise en œuvre à ce jour de la stratégie en matière de maladies rares. Celle-ci est axée sur une meilleure reconnaissance et visibilité des maladies rares, la mise en place de mesures visant à aider les pays de l’UE à traiter ce phénomène et d’actions visant à développer une coopération, une coordination et une réglementation à l’échelle de l’UE.
CONTEXTE
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Entre 5 000 et 8 000 maladies rares existent et touchent entre 27 et 36 millions de personnes dans l’UE. Les patients, en raison de leur nombre relativement limité à l’échelle nationale, attendent souvent pendant plusieurs années que soit posé un diagnostic. L’UE et la coopération entre les pays de l’UE peuvent apporter des améliorations en rassemblant les connaissances, l’expertise, la recherche et l’autorisation à l’échelle européenne des meilleurs médicaments possibles.
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Pour de plus amples informations, veuillez consulter:
DOCUMENT PRINCIPAL
Recommandation du Conseil du 8 juin 2009 relative à une action dans le domaine des maladies rares (2009/C 151/02) (JO C 151 du 3.7.2009, p. 7-10)
DOCUMENTS LIÉS
Communication de la Commission au Parlement européen, au Conseil, Comité économique et social européen et au Comité des régions - Les maladies rares: un défi pour l’Europe (COM(2008) 679 final du 11.11.2008)
Rapport de la Commission au Parlement européen, au Conseil, au Comité économique et social européen et au Comité des régions intitulé Rapport d’exécution sur la communication de la Commission intitulée «Les maladies rares: un défi pour l’Europe» [COM(2008) 679 final] et recommandation du Conseil du 8 juin 2009 relative à une action dans le domaine des maladies rares (2009/C 151/02) [COM(2014) 548 final du 5.9.2014]
Décision 731/2013/UE de la Commission du 30 juillet 2013 instituant un groupe d’experts de la Commission sur les maladies rares et abrogeant la décision 2009/872/CE (2013/C 219/04) (JO C 219 du 31.7.2013, p. 4-7)
dernière modification 01.12.2016