Les maladies rares: un défi pour l’Europe

La Commission propose une approche stratégique pour améliorer la reconnaissance des maladies rares et l’accès des patients à des traitements adéquats. Elle soutient la coopération entre les États membres de l’Union européenne (UE) et le développement de réseaux d’expertise regroupant les professionnels de santé.

ACTE

Communication de la Commission au Parlement européen, au Conseil, au Comité économique et social européen et au Comité des régions du 11 novembre 2008 intitulée «Les maladies rares: un défi pour l’Europe» [COM(2008) 679 final - Non publié au Journal officiel].

SYNTHÈSE

Les maladies rares, étant à 80% d'origine génétique, sont définies comme toute maladie ne touchant pas plus de 5 personnes sur 10 000 en Europe. Le nombre restreint de patients explique la faiblesse du niveau actuel de connaissance et d'expertise médicale, bien que ces maladies puissent entraîner la mort ou l'invalidité des personnes atteintes.

Cette communication présente une stratégie communautaire globale, visant à soutenir la connaissance, la prévention, la prise en charge et le traitement des maladies rares. La Commission encourage les États membres à partager leurs connaissances et leurs ressources en la matière. Elle sera assistée par le comité consultatif de l'Union européenne sur les maladies rares (CCUEMR).

Identification et visibilité

La Commission contribue au développement de la classification internationale des maladies (CIM) élaborée par l’Organisation mondiale de la santé (OMS), ainsi qu’à la classification et codification des maladies rare dans la nouvelle version de cette classification. Elle soutient aussi l’établissement d’une base de données européenne évolutive, à destination des professionnels et des patients.

Les réseaux d’information et les réseaux européens de référence pour les maladies rares sont des vecteurs essentiels pour l’échange de bonnes pratiques et d’expertise en matière épidémiologique.

Dépistage, diagnostic et prévention

Les États membres devraient pouvoir utiliser des données comparables en matière de dépistage et de prévention primaire des maladies rares. Le diagnostic précoce des maladies peut être fait grâce à des tests biologiques, dont les techniques d’élaboration et de validation peuvent être facilitées par l’établissement de réseaux européens de référence de laboratoires de diagnostic spécialisés.

Accès aux soins

Les États membres prennent des mesures concrètes pour assurer l’accès universel et la qualité des soins, notamment par l’établissement de centres spécialisés aux niveaux national et régional. Leur activité pourra être étendue à une fonction de prestataire de service social, afin d’améliorer la qualité de vie des patients.

Accès aux médicaments

Les autorités nationales devraient procéder à l’évaluation scientifique conjointe des médicaments orphelins. Les États membres devraient adapter leurs systèmes de tarification et de remboursement sur la base de ces évaluations.

La Commission demande à l'Agence européenne des médicaments (AEM) d’encourager une approche commune, pour améliorer l’accès aux programmes d’usage compassionnel. En effet, ces programmes permettent la délivrance de nouveaux médicaments avant leur autorisation et/ou leur remboursement.

Les règlementations applicables aux dispositifs médicaux doivent être adaptées au marché des médicaments orphelins. La Commission doit également prévoir des mesures d’incitation pour encourager les firmes pharmaceutiques à développer de nouveaux traitements.

Santé en ligne

Les technologies de l’information et de la communication (TIC) contribuent à faciliter l’échange de données scientifiques. Les systèmes et services de télémédecine peuvent permettre aux professionnels de partager leur expertise et d’acquérir des connaissances spécialisées.

La recherche scientifique est soutenue par le 7e programme-cadre qui finance notamment le développement de modélisation assistée par ordinateur en vue d’approfondir la connaissance des processus physiologiques et pathologiques des maladies rares.

ACTES LIÉS

Proposition de recommandation du Conseil du 11 novembre 2008 relative à une action européenne dans le domaine des maladies rares [COM(2008) 726 final - Non publié au Journal officiel].

La présente proposition se base sur les conclusions de la communication du 11 novembre 2008 qui promeut une approche stratégique européenne concernant les maladies rares. Dans cette optique, le Conseil invite les États membres à:

élaborer des stratégies et des plans d’action nationaux avant 2013, afin de garantir l’accès universel et la qualité des soins;
adopter une définition européenne des maladies rares, pour faciliter leur référencement et leur codage dans les systèmes de soins et de remboursement;
recenser les priorités de recherche et les projets en cours, notamment concernant la recherche fondamentale, clinique et translationnelle, et de permettre aux patients de bénéficier des nouvelles avancées thérapeutiques;
encourager le développement de centres nationaux et régionaux d’expertise, des soins transfrontaliers et des filières d’experts;
adopter des méthodes communes en matière de dépistage, de traitement et de suivi des techniques thérapeutiques;
soutenir l’activité des associations de parents;
assurer la viabilité des infrastructures de recherche au niveau national et européen.

La Commission est invitée à informer le Conseil sur l’avancée des actions entreprises par les États membres dans le cadre de la stratégie globale sur les maladies rares.

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