Harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitetut lääkkeet – harvinaislääkkeet

TIIVISTELMÄ ASIAKIRJASTA:

Asetus (EY) N:o 141/2000 harvinaislääkkeistä

TIIVISTELMÄ

ASETUKSEN TARKOITUS

• Asetuksella otetaan käyttöön arviointiperusteet sen määrittelemiseksi, mitkä lääkkeet ovat harvinaisten sairauksien ehkäisyyn, diagnosointiin ja hoitamiseen tarkoitettuja harvinaislääkkeitä*.
• Asetuksessa säädetään myös harvinaislääkkeiden tutkimista, kehittämistä ja markkinoille saattamista koskevista kannustimista.

TÄRKEIMMÄT KOHDAT

• Lääke määritellään harvinaislääkkeeksi, jos sen valmistaja voi osoittaa:
  • että lääke on tarkoitettu sellaisen hengenvaarallisen sairaudentilan tai pysyvän invaliditeetin aiheuttavan sairaudentilan diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon, jota esiintyy EU:ssa enintään viidellä potilaalla 10 000:tta henkilöä kohti, tai
  • että lääkkeen pitäminen kaupan EU:ssa ei ilman kannustimia todennäköisesti antaisi riittävää tuottoa tarvittavien investointien kattamiseksi, ja
  • että lääkkeelle ei ole olemassa tyydyttävää vaihtoehtoa tai, jos hoitomenetelmiä on olemassa, että kyseisestä lääkkeestä on merkittävää etua.
• Harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea:
  • tutkii harvinaislääkkeeksi määrittelemistä koskevat hakemukset
  • antaa lausuntonsa 90 päivän kuluessa hakemuksen vastaanottamisesta
  • neuvoo Euroopan komissiota harvinaislääkkeitä koskevan EU:n politiikan kehittämisessä
  • avustaa komissiota harvinaislääkkeisiin liittyviä asioita koskevissa kansainvälisissä yhteyksissä
  • avustaa komissiota yksityiskohtaisten ohjeiden laatimisessa.
• Komissio antaa harvinaislääkettä koskevasta hakemuksesta lopullisen lausunnon 30 päivän kuluessa komitean lausunnon vastaanottamisesta. Euroopan lääkevirasto voi:
  • antaa harvinaislääkkeen kehittäjän pyynnöstä tarvittavia tutkimuksia ja kokeita koskevia neuvoja
  • kattaa markkinoille saattamista koskevat maksut kokonaan tai osittain.
• Harvinaislääkkeen valmistajalle voidaan myöntää:
  • kaupallinen yksinoikeus enintään kymmeneksi vuodeksi (aikaa voidaan lyhentää kuuteen vuoteen, jos lääke on viiden vuoden jälkeen riittävän kannattava, tai pidentää 12 vuoteen, jos lääkkeen mahdollisia vaikutuksia lapsiin on tutkittu)
  • muita kannustimia, joilla tuetaan harvinaislääkkeiden tutkimista ja kehittämistä etenkin pk-yrityksissä.
• Komission oli julkaistava 22. tammikuuta 2001 mennessä yksityiskohtainen luettelo kaikista tarjotuista kannustimista. Tiedot on päivitettävä säännöllisesti.
• Komission oli julkaistava 22. tammikuuta 2006 mennessä kertomus lainsäädännön täytäntöönpanosta ja sen avulla kansanterveyden alalla saavutetusta hyödystä.
• Komissio julkaisi päivitetyn luettelon vuonna 2016.

MISTÄ ALKAEN ASETUSTA SOVELLETAAN?

Asetusta on sovellettu 22. tammikuuta 2000 alkaen.

TAUSTAA

Jotkut sairaudet ovat niin harvinaisia, että lääketeollisuus ei ole halukas investoimaan niitä koskevaan tutkimukseen tavanomaisessa markkinatilanteessa. Tällaisten sairauksien hoitoon tarkoitettuja tuotteita kutsutaan harvinaislääkkeiksi, ja niiden kehittäminen edellyttää kannustimia.

Lisätietoja:

• lääkkeen määrittelemistä harvinaislääkkeeksi koskeva osio Euroopan lääkeviraston verkkosivustolla
• harvinaislääkkeitä koskeva osio Euroopan komission verkkosivustolla

KESKEINEN TERMI

* Harvinaislääkkeet: harvinaisten sairauksien hoitamiseen kehitetyt lääkkeet. Nimitys johtuu siitä, ettei pienen, harvinaisesta sairaudesta kärsivän potilasmäärän hoitamiseen tarkoitetun tuotteen kehittäminen ja markkinoille saattaminen ole lääketeollisuudelle taloudellisesti kannattavaa.

SÄÄDÖS

Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 141/2000, annettu 16 päivänä joulukuuta 1999 harvinaislääkkeistä (EYVL L 18, 22.1.2000, s. 1–5)

Asetukseen (EY) N:o 141/2000 tehdyt peräkkäiset muutokset on sisällytetty perussäädökseen. Konsolidoitu toisinto on tarkoitettu ainoastaan dokumentointitarkoituksiin.

MUUT ASIAAN LIITTYVÄT ASIAKIRJAT

Komission asetus (EY) N:o 847/2000, annettu 27 päivänä huhtikuuta 2000, lääkkeiden harvinaislääkkeiksi määrittelemistä koskevien arviointiperusteiden soveltamista koskevista säännöksistä sekä ”vastaavanlaisen lääkkeen” ja ”kliinisen paremmuuden” käsitteiden määrittelemisestä (EYVL L 103, 28.4.2000, s. 5–8)

Komission tiedonanto harvinaislääkkeistä annetusta Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksesta (EY) N:o 141/2000 (EUVL C 178, 29.7.2003, s. 2–8)

Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 726/2004, annettu 31 päivänä maaliskuuta 2004, ihmisille ja eläimille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön lupa- ja valvontamenettelyistä ja Euroopan lääkeviraston perustamisesta (EUVL L 136, 30.4.2004, s. 1–33). Ks. konsolidoitu toisinto.

Komission asetus (EY) N:o 2049/2005, annettu 15 päivänä joulukuuta 2005, Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EY) N:o 726/2004 mukaisista, mikroyritysten sekä pienten ja keskisuurten yritysten Euroopan lääkevirastolle suorittamia maksuja ja siltä saamaa hallinnollista apua koskevista säännöistä (EUVL L 329, 16.12.2005, s. 4–7)

Komission asetus (EY) N:o 507/2006, annettu 29 päivänä maaliskuuta 2006, Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EY) N:o 726/2004 soveltamisalaan kuuluvista ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden ehdollisista myyntiluvista (EUVL L 92, 30.3.2006, s. 6–9)

Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 1901/2006, annettu 12 päivänä joulukuuta 2006, lastenlääkkeistä sekä asetuksen (ETY) N:o 1768/92, direktiivin 2001/20/EY, direktiivin 2001/83/EY ja asetuksen (EY) N:o 726/2004 muuttamisesta (EUVL L 378, 27.12.2006, s. 1–19)

Ohjeet tietyistä Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EY) N:o 141/2000 8 artiklan 2 kohdan soveltamiseen liittyvistä näkökohdista: harvinaislääkkeiden kaupallisen yksinoikeusajan uudelleentarkastelu (EUVL C 242, 23.9.2008, s. 8–11)

Ohjeet tietyistä asetuksen (EY) N:o 141/2000 8 artiklan 1 ja 3 kohdan soveltamiseen liittyvistä näkökohdista: lääkkeiden ja kaupallisesta yksinoikeudesta hyötyvien luvan saaneiden harvinaislääkkeiden vastaavanlaisuuden arviointi sekä tästä kaupallisesta yksinoikeudesta tehtävien poikkeusten soveltaminen (EUVL C 242, 23.9.2008, s. 12–16)

Viimeisin päivitys: 24.05.2016