Arzneimittel für seltene Krankheiten – „orphan drugs“

ZUSAMMENFASSUNG DES DOKUMENTS:

Verordnung (EG) Nr. 141/2000 über Arzneimittel für seltene Leiden

ZUSAMMENFASSUNG

WAS IST DER ZWECK DIESER VERORDNUNG?

• In dieser Verordnung werden die Kriterien für die Ausweisung bestimmter Arzneimittel als „orphan drugs“ * für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung seltener Leiden festgelegt.
• Es werden Anreize für deren Erforschung, Entwicklung und Inverkehrbringen geschaffen.

WICHTIGE ECKPUNKTE

• Damit ein Arzneimittel den Status als „orphan drug“ erhält, müssen die Hersteller nachweisen, dass
  • das Arzneimittel für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung eines Leidens bestimmt ist, das lebensbedrohend ist oder eine chronische Invalidität nach sich zieht und von dem in der EU weniger als fünf von 10 000 Personen betroffen sind, oder
  • das Inverkehrbringen des Arzneimittels in der EU ohne Anreize nicht genügend Gewinn bringen würde, um die notwendigen Investitionen zu rechtfertigen, und
  • keine zufriedenstellende Alternative existiert oder dass, sofern Behandlungen bestehen, die vorgeschlagene Behandlung von erheblichem Nutzen sein sollte.
• Der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden
  • prüft die Anträge auf Erteilung des Status als „orphan drug“;
  • gibt sein Gutachten innerhalb von 90 Tagen nach Erhalt des Antrags ab;
  • berät die Europäische Kommission bei der Ausarbeitung einer EU-Politik für Arzneimittel für seltene Leiden;
  • unterstützt die Kommission bei internationalen Beratungen auf dem Gebiet der Arzneimittel für seltene Leiden;
  • unterstützt die Kommission bei der Erarbeitung ausführlicher Leitlinien.
• Die Kommission nimmt die endgültige Entscheidung zu einem Antrag auf Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden innerhalb von 30 Tagen nach Erhalt des Gutachtens des Ausschusses an. Die Europäische Arzneimittel-Agentur kann
  • Beratung zu erforderlichen Tests und Versuchen anbieten, falls vom Entwickler eines „orphan drug“ gefordert;
  • die Gebühren im Zusammenhang mit der Genehmigung für das Inverkehrbringen ganz oder teilweise erlassen.
• Die Hersteller eines „orphan drug“ profitieren von
  • einem Alleinvertriebsrecht für einen Zeitraum bis zu zehn Jahren (eine Kürzung auf sechs Jahre ist möglich, wenn das Arzneimittel nach fünf Jahren ausreichend rentabel ist; eine Ausdehnung auf zwölf Jahre ist möglich, wenn die potenziellen Auswirkungen auf Kinder erforscht wurden);
  • anderen Anreizen, insbesondere für KMU, um die Erforschung und Entwicklung von „orphan drugs“ zu fördern.
• Die Kommission hatte vor dem 22. Januar 2001 ein ausführliches Verzeichnis aller zur Verfügung stehenden Anreize zu veröffentlichen und dieses in regelmäßigen Abständen zu aktualisieren.
• Die Kommission hatte vor dem 22. Januar 2006 einen Bericht über die Umsetzung der Verordnung und über ihren hinsichtlich der öffentlichen Gesundheit erzielten Nutzen zu veröffentlichen.
• Im Jahr 2016 veröffentlichte die Kommission eine aktualisierte Fassung des Verzeichnisses.

WANN TRITT DIE VERORDNUNG IN KRAFT?

Die Verordnung ist am 22. Januar 2000 in Kraft getreten.

HINTERGRUND

Einige Leiden sind so selten, dass pharmazeutische Unternehmen unter normalen Marktbedingungen nicht bereit wären, in ihre Erforschung zu investieren. Arzneimittel zur Behandlung dieser Leiden werden im englischen Sprachraum als „orphan drugs“ (d. h. als „Waisenkinder“ unter den Arzneimitteln) bezeichnet. Sie erfordern Anreize, wenn sie erfolgreich entwickelt werden sollen.

Weiterführende Informationen:

• Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden auf der Website der Europäischen Arzneimittel-Agentur
• Arzneimittel für seltene Leiden auf der Website der Europäischen Kommission

SCHLÜSSELBEGRIFF

* „Orphan drugs“: Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten. Sie werden so genannt, da die pharmazeutische Industrie nur geringes finanzielles Interesse an der Entwicklung und dem Inverkehrbringen von Arzneimitteln hat, die nur für eine geringe Zahl von Patienten mit sehr seltenen Leiden bestimmt sind.

RECHTSAKT

Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden (ABl. L 18 vom 22.1.2000, S. 1-5)

Im Nachhinein vorgenommene Änderungen der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 wurden in den Originaltext eingefügt. Diese konsolidierte Fassung hat ausschließlich dokumentarischen Charakter.

VERBUNDENE RECHTSAKTE

Verordnung (EG) Nr. 847/2000 der Kommission vom 27. April 2000 zur Festlegung von Bestimmungen für die Anwendung der Kriterien für die Ausweisung eines Arzneimittels als Arzneimittel für seltene Leiden und von Definitionen für die Begriffe „ähnliches Arzneimittel“ und „klinische Überlegenheit“ (ABl. L 103 vom 28.4.2000, S. 5-8)

Mitteilung der Kommission über Arzneimittel für seltene Leiden (ABl. C 178 vom 29.7.2003, S. 2-8)

Verordnung (EG) Nr. 726/2004 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 31. März 2004 zur Festlegung von Gemeinschaftsverfahren für die Genehmigung und Überwachung von Human- und Tierarzneimitteln und zur Errichtung einer Europäischen Arzneimittel-Agentur (ABl. L 136 vom 30.4.2004, S. 1-33). Siehe konsolidierte Version.

Verordnung (EG) Nr. 2049/2005 der Kommission vom 15. Dezember 2005 zur Festlegung, aufgrund der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 des Europäischen Parlaments und des Rates, von Regeln für die Entrichtung von Gebühren an die Europäische Arzneimittel-Agentur durch Kleinstunternehmen und kleine und mittlere Unternehmen sowie für deren administrative Unterstützung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (ABl. L 329 vom 16.12.2005, S. 4-7)

Verordnung (EG) Nr. 507/2006 der Kommission vom 29. März 2006 über die bedingte Zulassung von Humanarzneimitteln, die unter den Geltungsbereich der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 des Europäischen Parlaments und des Rates fallen (ABl. L 92 vom 30.3.2006, S. 6-9)

Verordnung (EU) Nr. 1901/2006 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 12. Dezember 2006 über Kinderarzneimittel und zur Änderung der Verordnung (EWG) Nr. 1768/92, der Richtlinien 2001/20/EG und 2001/83/EG sowie der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 (ABl. L 378 vom 27.12.2006, S. 1-19)

Leitlinie zu verschiedenen Aspekten der Anwendung von Artikel 8 Absatz 2 der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates: Überprüfung der Gültigkeitsdauer einer Marktexklusivität für Arzneimittel für seltene Leiden (ABl. C 242 vom 23.9.2008, S. 8-11)

Leitlinie zu verschiedenen Aspekten der Anwendung von Artikel 8 Absätze 1 und 3 der Verordnung (EG) Nr. 141/2000: Beurteilung der Ähnlichkeit von Arzneimitteln mit zugelassenen Arzneimitteln für seltene Leiden, für die Marktexklusivität gewährt wurde, und Anwendung der Ausnahmeregelungen von dieser Marktexklusivität (ABl. C 242 vom 23.9.2008, S. 12-16)

Letzte Aktualisierung: 24.05.2016