Lægemidler til sjældne sygdomme

RESUMÉ AF:

Forordning (EF) nr. 141/2000 om lægemidler til sjældne sygdomme

RESUMÉ

HVAD ER FORMÅLET MED DENNE FORORDNING?

• Den fastlægger kriterierne for udpegelse af lægemidler som lægemidler til sjældne sygdomme (*) til forebyggelse, diagnosticering og behandling af sjældne sygdomme.
• Den indeholder incitamenter til forskning, udvikling og markedsføring af disse lægemidler.

HOVEDPUNKTER

• For at et lægemiddel kan opnå status som lægemiddel til sjældne sygdomme, skal fabrikanter bevise:
  • at det er beregnet til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af en livstruende eller kronisk invaliderende lidelse, der berører færre end 5 ud af 10 000 personer i EU eller
  • at det er usandsynligt, at salg af lægemidlet i EU uden incitamenter vil generere tilstrækkeligt overskud til at gøre den nødvendige investering berettiget og
  • at der ikke findes noget tilfredsstillende alternativ, eller hvis der findes behandlinger, at den foreslåede behandling vil være til væsentlig gavn.
• Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme:
  • undersøger ansøgninger om status som lægemiddel til sjældne sygdomme
  • fremsætter sin udtalelse inden 90 dage efter modtagelse af ansøgningen
  • rådgiver Europa-Kommissionen om udvikling af en politik for lægemidler til sjældne sygdomme
  • bistår Kommissionen i internationale drøftelser om lægemidler til sjældne sygdomme
  • hjælper Kommissionen med at udarbejde detaljerede retningslinjer.
• Kommissionen vedtager den endelige udtalelse om en ansøgning om et lægemiddel til sjældne sygdomme senest 30 dage efter modtagelse af udvalgets udtalelse. Det Europæiske Lægemiddelagentur kan:
  • yde rådgivning om de nødvendige afprøvninger og forsøg, hvis sponsoren af et lægemiddel til sjældne sygdomme anmoder om det
  • give hel eller delvis dispensation fra gebyret for markedsføringstilladelse.
• Fabrikanter af et lægemiddel til sjældne sygdomme kan få gavn af:
  • eneret til markedsføring i op til 10 år (denne ret kan reduceres til 6 år, hvis afkastet for lægemidlet er tilstrækkeligt højt efter 5 år, og den kan udvides til 12 år, hvis produktets eventuelle virkning på børn er blevet undersøgt)
  • andre incitamenter, navnlig til SMV'er, der støtter forskning og udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme.
• Inden den 22. januar 2001 skulle Kommissionen offentliggøre en detaljeret oversigt over alle de incitamenter, der er til rådighed, og ajourføre den regelmæssigt.
• Inden den 22. januar 2006 skulle Kommissionen offentliggøre en rapport om gennemførelsen af retsakten og dens fordele for folkesundheden.
• I 2016 offentliggjorde Kommissionen en ajourført udgave af oversigten.

HVORNÅR GÆLDER FORORDNINGEN FRA?

Den trådte i kraft den 22. januar 2000.

BAGGRUND

Nogle sygdomme er så sjældne, at medicinalfirmaer på normale markedsvilkår ikke er villige til at investere i forskningen af dem. Produkter til behandling af disse sygdomme er kendt som lægemidler til sjældne sygdomme og har brug for incitamenter for at blive udviklet.

For yderligere oplysninger henvises til:

• »Udpegelse af lægemidler til sjældne sygdomme« på Det Europæiske Lægemiddelagenturs websted
• »Lægemidler til sjældne sygdomme« på Europa-Kommissionens websted

VIGTIGT BEGREB

(*) Lægemidler til sjældne sygdomme: Lægemidler, der udvikles for at behandle sjældne sygdomme. De har fået deres navn, fordi den farmaceutiske industri har ringe økonomisk interesse i at udvikle og markedsføre produkter beregnet til en lille gruppe patienter, der lider af meget sjældne sygdomme.

DOKUMENT

Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 141/2000 af 16. december 1999 om lægemidler til sjældne sygdomme (EFT L 18 af 22.1.2000, s. 1-5)

Efterfølgende ændringer af forordning (EF) nr. 141/2000 er blevet integreret i grundteksten. Denne konsoliderede udgave har ingen retsvirkning.

TILHØRENDE DOKUMENTER

Kommissionens forordning (EF) nr. 847/2000 af 27. april 2000 om fastlæggelse af bestemmelser for gennemførelse af kriterierne for udpegelse af lægemidler som lægemidler til sjældne sygdomme og definitionerne på udtrykkene »lignende lægemiddel« og »klinisk overlegenhed« (EFT L 103 af 28.4.2000, s. 5-8)

Meddelelse fra Kommissionen om Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 141/2000 om lægemidler til sjældne sygdomme (EUT L 178 af 29.7.2003, s. 2-8)

Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 726/2004 af 31. marts 2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om oprettelse af et europæisk lægemiddelagentur (EUT L 136 af 30.4.2004, s. 1-33). Se den konsoliderede udgave.

Kommissionens forordning (EF) nr. 2049/2005 af 15. december 2005 om fastsættelse i henhold til Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 726/2004 af regler om mikrovirksomheders og små og mellemstore virksomheders betaling af gebyrer til og modtagelse af administrativ bistand fra Det Europæiske Lægemiddelagentur (EUT L 329 af 16.12.2005, s. 4-7)

Kommissionens forordning (EF) nr. 507/2006 af 29. marts 2006 om tilladelse til markedsføring af humanmedicinske lægemidler omfattet af Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 726/2004 på særlige vilkår (EUT L 92 af 30.3.2006, s. 6-9)

Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 1901/2006 af 12. december 2006 om lægemidler til pædiatrisk brug og om ændring af forordning (EØF) nr. 1768/92, direktiv 2001/20/EF, direktiv 2001/83/EF og forordning (EF) nr. 726/2004 (EUT L 378, 27.12.2006, s. 1-19)

Vejledning vedrørende forskellige aspekter af anvendelsen af artikel 8, stk. 2, i Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 141/2000: Fornyet vurdering af perioden for eksklusiv ret på markedet for lægemidler til sjældne sygdomme (EUT C 242 af 23.9.2008, s. 8-11)

Vurdering af ligheden af lægemidler versus godkendte lægemidler til sjældne sygdomme, der er indrømmet eksklusiv ret på markedet og indrømmelse af undtagelser fra denne eksklusive ret (EUT C 242 af 23.9.2008, s. 12-16)

seneste ajourføring 24.05.2016