Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění

PŘEHLED DOKUMENTU:

Nařízení (ES) č. 141/2000 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění

PŘEHLED

CO JE ÚKOLEM TOHOTO NAŘÍZENÍ?

• Určuje kritéria pro stanovení některých léčivých přípravků jako léčivých přípravků pro vzácná onemocnění* pro účely prevence, diagnostiky a léčby vzácných onemocnění.
• Poskytuje pobídky pro jejich výzkum, vývoj a uvádění na trh.

KLÍČOVÉ BODY

• Aby přípravek mohl získat status přípravku pro vzácná onemocnění, musí výrobci prokázat, že:
  • je určen pro diagnostiku, prevenci nebo léčbu život ohrožujícího nebo chronicky invalidizujícího onemocnění postihujícího ne více než pět z 10 000 osob v EU, nebo
  • bez pobídek by prodej léčivého přípravku v EU nevytvořil dostatečný příjem pro odůvodnění nezbytných investic, a
  • neexistuje uspokojivá alternativa nebo, pokud takový způsob léčby existuje, že navrhovaná léčba by měla mít významný užitek.
• Výbor pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění:
  • zkoumá žádosti o status léčivého přípravku pro vzácná onemocnění,
  • do 90 dnů od přijetí žádosti vydá své stanovisko,
  • radí Evropské komisi při tvorbě politiky EU pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění,
  • je nápomocen Komisi při mezinárodní spolupráci v otázkách léčivých přípravků pro vzácná onemocnění,
  • pomáhá Komisi vypracovávat podrobné pokyny.
• Komise přijme konečné stanovisko k žádosti o léčivý přípravek pro vzácná onemocnění do 30 dnů od přijetí stanoviska výboru. Evropská agentura pro léčivé přípravky smí:
  • nabízet poradenství ohledně potřebných testů a zkoušek, pokud to vyžaduje ten, kdo léčivý přípravek pro vzácná onemocnění vyvinul,
  • odpouštět veškeré registrační poplatky nebo jejich část.
• Výrobci léčivého přípravku pro vzácná onemocnění mohou těžit:
  • z výhradních práv na uvedení přípravku na trh po dobu deseti let (je-li léčivý přípravek po pěti letech dostatečně výnosný, může být tato doba zkrácena na šest let; jsou-li studovány případné účinky na děti, může být prodloužena na dvanáct let),
  • z dalších pobídek, zejména pro malé a střední podniky, na podporu výzkumu a vývoje léčivých přípravků pro vzácná onemocnění.
• Před 22. lednem 2001 měla Komise zveřejnit podrobný soupis všech dostupných pobídek, který má pravidelně aktualizovat.
• Před 22. lednem 2006 měla Komise zveřejnit zprávu o provádění tohoto právního předpisu a o jeho užitku pro veřejné zdraví.
• V roce 2016 zveřejnila Komise aktualizované znění soupisu.

ODKDY SE NAŘÍZENÍ POUŽIJE?

Používá se od 22. ledna 2000.

KONTEXT

Některá onemocnění jsou tak vzácná, že za běžných podmínek na trhu by farmaceutické společnosti nebyly ochotny investovat do jejich výzkumu. Přípravky pro jejich léčbu jsou označovány jako léčivé přípravky pro vzácná onemocnění, a mají-li být úspěšně vyvinuty, vyžadují pobídky.

Více informací je k dispozici zde:

• Stanovení léčivého přípravku jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění na internetových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky
• Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění na internetových stránkách Evropské komise

KLÍČOVÝ POJEM

* Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění: léčivé přípravky vyvinuté k léčbě vzácných onemocnění. Jsou takto nazývány, protože farmaceutický průmysl má malý finanční zájem o vývoj léčivých přípravků pouze pro malý počet pacientů, kteří trpí velmi vzácnými onemocněními, a o uvádění těchto přípravků na trh.

AKT

Nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000 ze dne 16. prosince 1999 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění (Úř. věst. L 18, 22.1.2000, s. 1–5)

Následné změny nařízení (ES) č. 141/2000 byly začleněny do základního textu. Toto konsolidované znění má pouze informativní hodnotu.

SOUVISEJÍCÍ AKTY

Nařízení Komise (ES) č. 847/2000 ze dne 27. dubna 2000, kterým se stanoví prováděcí pravidla ke kritériím pro stanovení léčivého přípravku jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a definice pojmů podobný léčivý přípravek a klinická nadřazenost (Úř. věst. L 103, 28.4.2000, s. 5–8)

Sdělení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění (Úř. věst. L 178, 29.7.2003, s. 2–8)

Nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004 ze dne 31. března 2004, kterým se stanoví postupy Společenství pro registraci humánních a veterinárních léčivých přípravků a dozor nad nimi a kterým se zřizuje Evropská agentura pro léčivé přípravky (Úř. věst. L 136, ze dne 30.4.2004, s. 1–33). Viz konsolidované znění.

Nařízení Komise (ES) č. 2049/2005 ze dne 15. prosince 2005, kterým se podle nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004 stanoví pravidla pro platby poplatků ve prospěch Evropské agentury pro léčivé přípravky ze strany mikropodniků, malých a středních podniků a pro poskytování správní pomoci ze strany agentury těmto podnikům (Úř. věst. L 329, 16.12.2005, s. 4–7)

Nařízení Komise (ES) č. 507/2006 ze dne 29. března 2006 o podmínečné registraci pro humánní léčivé přípravky spadající do oblasti působnosti nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004 (Úř. věst L 92, 30.3.2006, s. 6–9)

Nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 1901/2006 ze dne 12. prosince 2006 o léčivých přípravcích pro pediatrické použití a o změně nařízení (EHS) č. 1768/92, směrnice 2001/20/ES, směrnice 2001/83/ES a nařízení (Úř. věst. L 378, 27.12.2006, s. 1–19)

Pokyny k aspektům použití čl. 8 odst. 2 nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000: Přezkum období výhradního práva na trhu v případě léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (Úř. věst. C 242, 23.9.2008, s. 8–11)

Pokyny týkající se aspektů použití čl. 8 odst. 1 a 3 nařízení (ES) č. 141/2000: Posouzení podobnosti léčivých přípravků s registrovanými léčivými přípravky pro vzácná onemocnění, které mají výhradní právo na trhu, a uplatnění výjimek z tohoto výhradního práva na trhu (Úř. věst. C 242, 23.9.2008, s. 12–16)

Poslední aktualizace 24.05.2016